Autologisen ADRC:n intraspinaalinen transplantaatio ALS-potilailla (ADIPOSTEM)

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on parantumaton sairaus, jonka etiologiaa ei tunneta ja joka lyhyessä ajassa johtaa merkittävään motoristen toimintojen heikkenemiseen ja kuolemaan. ALS:n esiintymistiheys on 4-8/100 000. Enimmäkseen se vaikuttaa 40–70-vuotiaisiin ihmisiin, mutta se voi ilmaantua nuoremmalla iällä. Koska oireet alkavat useimmiten viidennellä tai kuudennella vuosikymmenellä, ALS on valtava taloudellinen taakka yhteiskunnalle. Taudin hoitamiseksi ja ehkäisemiseksi on tehty monia tutkimuksia, mutta tällä hetkellä lääke tarjoaa vain yhden lääkkeen, joka voi hidastaa taudin oireiden ilmaantumista, mutta ei pysty pysäyttämään etenemistä. Kuitenkin parannukset lääketieteellisessä hoidossa, mukaan lukien ravitsemus ja hengitys, lisäävät säännöllisesti potilaiden eloonjäämistä – 50 % sairastuneista potilaista elää vähintään 3 vuotta diagnoosin jälkeen; 20 % elää 5 vuotta tai enemmän; ja jopa 10 % selviää yli 10 vuotta. Kantasolupohjaiset hoidot voisivat siksi olla uusi odotettu strategia ALS:n kliiniselle hoidolle.

Koska ALS:n kliininen kulku voi vaihdella huomattavasti potilaiden välillä, aiomme pätevöidä heidät ensisijaisesti vakiintuneeseen kliiniseen kulumiseen, joka perustuu yksityiskohtaiseen anamneesiin ja kliiniseen arviointiin. Ei-satunnaistetun avoimen tutkimuksemme tavoitteena on tutkia autologisista rasvaperäisistä mesenkymaalisista regeneratiivisista soluista (ADRC) suoritetun siirron turvallisuutta ja tehoa yksilöille, joilla on diagnosoitu amyotrofinen lateraaliskleroosi. Jotta ADRC-hoitoon voidaan valita 30 ALS-potilaan ryhmä, tutkitaan noin 50 ALS-potilasta. Kaikilla tutkimukseen osallistuvilla potilailla on dokumentoitu vähintään 3 kuukauden kliininen ja elektrofysiologinen tarkkailu ALS-taudin kulusta ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Jokainen potilas saa 3 ADRC-injektiota 3 kuukauden välein: intraspinaalinen injektio, jota seuraa 2 peräkkäistä intratekaalista infuusiota. Turvallisuus, haittatapahtumat ja teho vahvistetaan kliinisellä, sähköfysiologisella (EMG, MUNIX), neuroimmagingilla ja spirometrialla sekä toiminnallisella (ALSFRS-R) ja objektiivisella motorisella arvioinnilla (MRC ja dynamometri).