Intraspinal transplantation av autolog ADRC hos ALS-patienter (ADIPOSTEM)

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en obotlig sjukdom av okänd etiologi som på kort tid leder till betydande försämring av motoriska funktioner och dödsfall. Frekvensen av ALS är 4-8/100 000. Oftast drabbar det personer mellan 40 och 70 år, men det kan inträffa i en yngre ålder. Eftersom symtomdebuten oftast är under det femte eller sjätte decenniet är ALS en enorm ekonomisk börda för samhället. Det finns många studier utförda för att behandla sjukdomen och förebygga den, men för närvarande erbjuder läkemedlet bara ett läkemedel som kan bromsa uppkomsten av sjukdomssymtom men som inte kan stoppa utvecklingen. Ändå ökar förbättringar i medicinsk hantering, inklusive näring och andning, regelbundet patientöverlevnaden - 50 % av de drabbade patienterna lever minst 3 år eller mer efter diagnosen; 20 % lever 5 år eller mer; och upp till 10 % kommer att överleva mer än 10 år. De stamcellsbaserade terapierna kan därför vara en ny väntad strategi för ALS klinisk behandling.

Eftersom det kliniska förloppet av ALS kan variera kraftigt mellan patienter, planerar vi att kvalificera dem med en primärt etablerad klinisk kurs baserad på en detaljerad anamnes och klinisk bedömning. Målet med vår ickerandomiserade, öppna studie är att undersöka säkerheten och effekten av autologa fetthärledda mesenkymala regenerativa celler (ADRC) transplantation till individer med diagnostiserad amyotrofisk lateralskleros. För att välja ut en grupp på 30 ALS-patienter för ADRC-behandlingen kommer cirka 50 ALS-patienter att undersökas. Alla inskrivna patienter kommer att ha en dokumenterad minst 3-månaders klinisk och elektrofisiologisk observation av ALS-sjukdomsförloppet innan studieregistreringen. Varje patient kommer att få 3 injektioner av ADRC var tredje månad: en intraspinal injektion följt av 2 efterföljande intratekala infusioner. Säkerhet, biverkningar och effekt kommer att bekräftas av klinisk, elektrofisiologisk (EMG, MUNIX), neuroimmaging och spirometri tillsammans med funktionell (ALSFRS-R) och objektiv motorisk bedömning (MRC och dynamometer).