Trapianto intraspinale di ADRC autologo in pazienti affetti da SLA (ADIPOSTEM)

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia incurabile ad eziologia sconosciuta che in breve tempo porta ad una significativa compromissione delle funzioni motorie e alla morte. La frequenza della SLA è di 4-8/100.000. Prevalentemente colpisce persone tra i 40 e i 70 anni, ma può manifestarsi in età più giovane. Poiché l'insorgenza dei sintomi è più frequente nella quinta o sesta decade, la SLA rappresenta un enorme fardello economico per la società. Ci sono molti studi condotti per curare la malattia e prevenirla, ma attualmente la medicina offre un solo farmaco che può rallentare la comparsa dei sintomi della malattia ma non può arrestarne la progressione. Tuttavia, i miglioramenti nella gestione medica, compresa la nutrizione e la respirazione, aumentano regolarmente la sopravvivenza dei pazienti: il 50% dei pazienti affetti vive almeno 3 o più anni dopo la diagnosi; il 20% vive 5 anni o più; e fino al 10% sopravviverà più di 10 anni. Le terapie a base di cellule staminali potrebbero quindi essere una nuova strategia attesa per il trattamento clinico della SLA.

Poiché il decorso clinico della SLA può variare notevolmente tra i pazienti, stiamo pianificando di qualificarli con un decorso clinico stabilito principalmente sulla base di un'anamnesi dettagliata e di una valutazione clinica. L'obiettivo del nostro studio in aperto non randomizzato è quello di indagare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule rigenerative mesenchimali derivate da tessuto adiposo autologo (ADRC) negli individui con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica. Per selezionare un gruppo di 30 pazienti affetti da SLA per il trattamento dell'ADRC, verranno esaminati circa 50 pazienti affetti da SLA. Tutti i pazienti arruolati avranno un'osservazione clinica ed elettrofisiologica documentata di almeno 3 mesi del decorso della malattia SLA prima dell'arruolamento nello studio. Ogni paziente riceverà 3 iniezioni di ADRC ogni 3 mesi: un'iniezione intraspinale seguita da 2 successive infusioni intratecali. La sicurezza, gli eventi avversi e l'efficacia saranno confermati da valutazione clinica, elettrofisiologica (EMG, MUNIX), neuroimaging e spirometria insieme a valutazione funzionale (ALSFRS-R) e motoria obiettiva (MRC e dinamometro).