Dordzeniowa transplantacja autologicznego ADRC u pacjentów z ALS (ADIPOSTEM)

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest nieuleczalną chorobą o nieznanej etiologii, która w krótkim czasie prowadzi do znacznego upośledzenia funkcji motorycznych i śmierci. Częstość ALS wynosi 4-8/100 000. Najczęściej dotyka osoby w wieku od 40 do 70 lat, ale może wystąpić w młodszym wieku. Ponieważ początek objawów występuje najczęściej w piątej lub szóstej dekadzie życia, ALS stanowi ogromne obciążenie ekonomiczne dla społeczeństwa. Prowadzonych jest wiele badań nad leczeniem choroby i jej zapobieganiem, ale obecnie medycyna oferuje tylko jeden lek, który może spowolnić pojawianie się objawów choroby, ale nie może zatrzymać jej postępu. Jednak poprawa zarządzania medycznego, w tym odżywiania i oddychania, regularnie zwiększa przeżywalność pacjentów - 50% dotkniętych pacjentów żyje co najmniej 3 lata lub więcej po postawieniu diagnozy; 20% żyje 5 lat lub dłużej; a do 10% przetrwa dłużej niż 10 lat. Terapie oparte na komórkach macierzystych mogą zatem stanowić nową oczekiwaną strategię leczenia klinicznego ALS.

Ponieważ przebieg kliniczny ALS może się znacznie różnić między pacjentami, planujemy zakwalifikować ich zasadniczo ustalonym przebiegiem klinicznym opartym na szczegółowym wywiadzie i ocenie klinicznej. Celem naszego nierandomizowanego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności autologicznego przeszczepu mezenchymalnych komórek regeneracyjnych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ADRC) osobom ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym. W celu wyselekcjonowania grupy 30 pacjentów z ALS do leczenia ADRC, przebadanych zostanie około 50 pacjentów z ALS. Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną co najmniej 3-miesięczną obserwację kliniczną i elektrofizjologiczną przebiegu choroby ALS przed włączeniem do badania. Każdy pacjent otrzyma 3 wstrzyknięcia ADRC co 3 miesiące: wstrzyknięcie dordzeniowe, a następnie 2 kolejne wlewy dokanałowe. Bezpieczeństwo, zdarzenia niepożądane i skuteczność zostaną potwierdzone kliniczną, elektrofizjologiczną (EMG, MUNIX), neuroobrazową i spirometrią wraz z funkcjonalną (ALSFRS-R) i obiektywną oceną motoryczną (MRC i dynamometr).