ALS 患者自体 ADRC 椎管内移植 (ADIPOSTEM)
ALS 患者自体 ADRC 椎管内移植的安全性和有效性
研究概览
详细说明
肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 是一种病因不明的不治之症，可在短时间内导致运动功能严重受损和死亡。 ALS 的频率为 4-8/100 000。 它主要影响 40 至 70 岁的人群，但也可能发生在更年轻的年龄段。 由于症状发作最常发生在五六岁，肌萎缩侧索硬化对社会来说是一个巨大的经济负担。 为治疗和预防这种疾病进行了许多研究，但目前该药物只提供一种药物，可以减缓疾病症状的出现，但不能阻止疾病的进展。 然而，改善医疗管理（包括营养和呼吸）通常会提高患者的存活率——50% 的受影响患者在诊断后至少存活 3 年或更长时间； 20% 活 5 年或更长时间；高达 10% 的人将存活超过 10 年。 因此，基于干细胞的疗法可能成为 ALS 临床治疗的一种新的等待策略。
由于 ALS 的临床病程在不同患者之间可能存在很大差异，我们计划根据详细的病史和临床评估，通过初步建立的临床病程对他们进行资格鉴定。 我们的非随机化、开放标签研究的目的是研究将自体脂肪来源的间充质再生细胞 (ADRC) 移植到诊断为肌萎缩侧索硬化症的个体中的安全性和有效性。 为了选择一组 30 名 ALS 患者进行 ADRC 治疗，将对大约 50 名 ALS 患者进行检查。 所有登记的患者将在研究登记之前记录至少 3 个月的 ALS 疾病过程的临床和电生理观察。 每位患者每 3 个月将接受 3 次 ADRC 注射：一次椎管内注射，随后进行 2 次随后的鞘内输注。 安全性、不良事件和有效性将通过临床、电生理学（EMG、MUNIX）、神经影像学和肺活量测定以及功能性（ALSFRS-R）和客观运动评估（MRC 和测力计）来确认。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Warsaw、波兰、02-097
- Medical University of Warsaw
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 根据 El Escorial 标准临床明确或可能的 ALS
- 预期寿命超过1年
- 吸脂前INR≤2
- 分钟内缺乏免疫抑制剂和/或皮质类固醇治疗。 招聘前20天
- 在整个研究期间持续利鲁唑治疗（50 mg/bid）
- 遵守治疗方案，例如参加体检的意愿和可能性
- 波兰公民
排除标准：
- 原发性血液病，包括高凝状态
- 存在会阻碍神经外科治疗的合并症-
- 既往有临床受累节段的脊髓手术史
- 可能影响患者生存的肿瘤或合并症的既往/当前病史
- 聚乙二醇
- 怀孕/哺乳
- 招募时的无创/有创机械通气
- 酗酒、可卡因苯丙胺等
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：自体ADRC注射
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3 次 ADRC 注射：1 次椎管内注射和 2 次鞘内注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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功能进展率
大体时间：3个月
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Delta ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R)/月
|
3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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电生理进展率
大体时间：3个月
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肌电图 (EMG)/ 运动单元编号索引 (MUNIX)
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3个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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呼吸功能不全估计
大体时间：3个月
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用力肺活量 (FVC)
|
3个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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