Transplantation intraspinale d'ADRC autologue chez des patients atteints de SLA (ADIPOSTEM)
Innocuité et efficacité de la transplantation intraspinale d'ADRC autologue chez les patients atteints de SLA
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie incurable d'étiologie inconnue qui entraîne en peu de temps une altération importante des fonctions motrices et la mort. La fréquence de la SLA est de 4-8/100 000. Elle affecte principalement les personnes âgées de 40 à 70 ans, mais elle peut survenir à un âge plus jeune. Étant donné que l'apparition des symptômes survient le plus souvent dans la cinquième ou la sixième décennie, la SLA représente un énorme fardeau économique pour la société. De nombreuses études ont été menées pour traiter la maladie et la prévenir, mais actuellement, le médicament ne propose qu'un seul médicament qui peut ralentir l'apparition des symptômes de la maladie mais ne peut pas en arrêter la progression. Pourtant, les améliorations de la prise en charge médicale, y compris la nutrition et la respiration, augmentent régulièrement la survie des patients - 50 % des patients touchés vivent au moins 3 ans ou plus après le diagnostic ; 20 % vivent 5 ans ou plus ; et jusqu'à 10 % survivront plus de 10 ans. Les thérapies à base de cellules souches pourraient donc être une nouvelle stratégie attendue pour le traitement clinique de la SLA.
Étant donné que l'évolution clinique de la SLA peut varier considérablement d'un patient à l'autre, nous prévoyons de les qualifier avec une évolution clinique principalement établie basée sur une anamnèse détaillée et une évaluation clinique. L'objectif de notre étude ouverte non randomisée est d'étudier l'innocuité et l'efficacité de la greffe autologue de cellules régénératives mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux (ADRC) chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique diagnostiquée. Afin de sélectionner un groupe de 30 patients SLA pour le traitement ADRC, environ 50 patients SLA seront examinés. Tous les patients inscrits auront une observation clinique et électrophysiologique documentée d'au moins 3 mois de l'évolution de la SLA avant l'inscription à l'étude. Chaque patient recevra 3 injections d'ADRC tous les 3 mois : une injection intrarachidienne suivie de 2 perfusions intrathécales ultérieures. L'innocuité, les effets indésirables et l'efficacité seront confirmés par une évaluation clinique, électrophysiologique (EMG, MUNIX), neuroimagerie et spirométrie, ainsi qu'une évaluation motrice fonctionnelle (ALSFRS-R) et objective (MRC et dynamomètre).
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
-
Warsaw, Pologne, 02-097
- Medical University of Warsaw
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- SLA cliniquement certaine ou probable selon les critères d'El Escorial
- espérance de vie supérieure à 1 an
- INR ≤2 avant liposuccion
- absence de traitement par immunosuppresseurs et/ou corticoïdes dans un délai de min. 20 jours avant le recrutement
- traitement constant au riluzole (50 mg/bid) tout au long de la période d'étude
- respect du schéma thérapeutique, par ex. volonté et possibilité d'assister à des visites de contrôle
- Citoyens polonais
Critère d'exclusion:
- maladie hématologique primaire, y compris les états d'hypercoagulabilité
- Présence d'une comorbidité qui ferait obstacle à un traitement neurochirurgical -
- antécédents d'une chirurgie de la moelle épinière au niveau cliniquement affecté
- antécédents antérieurs/actuels de néoplasme ou de comorbidité pouvant avoir un impact sur la survie du patient
- CHEVILLE
- grossesse/allaitement
- ventilation mécanique non invasive/invasive au moment du recrutement
- abus d'alcool, cocaïne amphétamine, etc.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Injection ADRC autologue
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3 injections d'ADRC : 1 intrarachidienne et 2 intrathécales
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de progression fonctionnelle
Délai: 3 mois
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Échelle d'évaluation fonctionnelle Delta ALS (ALSFRS-R)/mois
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de progression électrophysiologique
Délai: 3 mois
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électromyographie (EMG)/ Index du nombre d'unités motrices (MUNIX)
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3 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Estimation de l'insuffisance respiratoire
Délai: 3 mois
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Capacité Vitale Forcée (CVF)
|
3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DPO/014/33/09/2015
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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