輸血依存性ベータサラセミア (TDT) の治療における ST-400 の安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究
2023年12月12日 更新者：Sangamo Therapeutics
輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の治療のためのST-400自家造血幹細胞移植の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第1/2相、非盲検、単群試験
これは、18歳以上40歳以下の輸血依存性βサラセミア（TDT）の6人の被験者でST-400を評価するための、単一群、複数施設、単回投与、第1/2相試験です。
ST-400は、遺伝子編集された細胞で構成される治験療法の一種です。
ST-400 は、BCL11A 遺伝子のエンハンサーの正確かつ特定の配列を破壊するために Sangamo の亜鉛フィンガーヌクレアーゼ (ZFN) 技術を使用して実験室で遺伝子組み換えされた患者自身の血液幹細胞で構成されています (通常、胎児のヘモグロビン産生を抑制します)。赤血球）。
このプロセスは、胎児ヘモグロビン (HbF) を増加させることを目的としています。これは、成人 (欠陥のある) ヘモグロビンの減少または欠如の代わりとなる可能性があります。
ST-400 は、HbF 量が増加した新しい赤血球を産生することを目的として、前処置化学療法を受けて骨髄内に新しい細胞のためのスペースを確保した後、患者に注入されます。
主な目的は、ST-400 の安全性と忍容性を理解することであり、副次的な目的は、HbF レベルと輸血要件への影響を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
同意が得られると、研究参加者は次の段階を経て進みます。
- スクリーニング：進行の適格性を確認するための研究サイトへの直接訪問
- 収集: 自家 (自己) 血液幹細胞は研究サイトで採取されます。アフェレーシスとしても知られています。
- ST-400の製造：研究参加者の活動は期待されていません
- 注入: 条件付け化学療法、続いて ST-400 の注入が研究サイトで行われます
- フォローアップ：研究の安全性と有効性を監視するための研究サイトでのフォローアップ
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1678
- University of California, Los Angeles
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02116
- Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～40年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセント
- -スクリーニング前の2年間の年間ベースで、年間8回以上の文書化されたRBC輸血イベントを伴うTDTの臨床診断
- -分子遺伝学的検査によるベータサラセミアの診断の確認
- 臨床的に安定しており、コンディショニング化学療法を受ける資格がある
- -インフォームドコンセントの署名から、ST-400注入後1年間、効果的な避妊方法を使用することができ、喜んで使用します。
除外基準:
- -自家または同種の血液幹細胞移植または固形臓器移植の既往歴
- 妊娠中または授乳中の女性
- -動員、アフェレーシス、またはコンディショニングに対する医学的禁忌
- 重大な肝臓、肺、心臓、または腎臓の機能障害
- -HIVの診断またはアクティブなHBVまたはHCVの証拠
- -重大な出血性疾患または制御不能な発作の病歴
- -過去5年間の活動性悪性腫瘍の病歴（非メラノーマ皮膚がんまたは子宮頸がんが許可されている）血液悪性腫瘍の病歴、またはがん素因症候群の家族歴があり、検査結果が陰性である研究候補。
- -治験薬を使用した別の臨床試験に現在参加している、またはそのような試験に最近参加した
- 遺伝子治療による以前の治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ST-400 治験薬
ST-400 治験薬は、BCL11A 遺伝子の赤血球特異的エンハンサーが ex vivo で遺伝子改変された自家 CD34+ 造血幹細胞/前駆細胞で構成されています
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ブスルファンによる化学療法前処置後の ST-400 の単回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ST-400点滴後156週間以内に有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者
時間枠：ST-400点滴後最大156週間
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ST-400点滴後最大156週間までに有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数によって安全性と忍容性を評価
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ST-400点滴後最大156週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン (Hb) 画分の臨床検査測定 (A および F 単位 g/dL)
時間枠：ベースライン、ST-400 注入後 26、52、および 156 週間目
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Hb 濃度のベースライン臨床検査測定からの変化（A および F 単位 g/dL） [期間: ST-400 注入後最大 156 週間]
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ベースライン、ST-400 注入後 26、52、および 156 週間目
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HbF パーセント (%) の臨床検査測定
時間枠：ベースライン、ST-400 注入後 26、52、および 156 週間目
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HbF のベースライン パーセント (%) からの変化 [期間: ST-400 注入後最大 156 週間]
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ベースライン、ST-400 注入後 26、52、および 156 週間目
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濃縮赤血球輸血の年間頻度
時間枠：ベースライン (スクリーニング/同意の 2 年前) から ST-400 注入 (0 日目)、造血再構成後および最大 156 週間 (ST-400 注入後)
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スクリーニング前 2 年間の ST-400 輸液サポート後の濃厚赤血球 (PRBC) 輸血の年間頻度と輸血量の計算
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ベースライン (スクリーニング/同意の 2 年前) から ST-400 注入 (0 日目)、造血再構成後および最大 156 週間 (ST-400 注入後)
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濃縮赤血球輸血の年間量 (mL)
時間枠：ベースライン (スクリーニング/同意の 2 年前) から ST-400 注入 (0 日目)、造血再構成後および最大 156 週間 (ST-400 注入後)
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歴史的ベースラインは、スクリーニング前の 2 年間の輸血サポートとして定義されます。
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ベースライン (スクリーニング/同意の 2 年前) から ST-400 注入 (0 日目)、造血再構成後および最大 156 週間 (ST-400 注入後)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月29日
一次修了 (実際)
2022年11月17日
研究の完了 (実際)
2022年11月17日
試験登録日
最初に提出
2018年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月7日
最初の投稿 (実際)
2018年2月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月12日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ST-400-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。