Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ST-400 te beoordelen voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

12 december 2023 bijgewerkt door: Sangamo Therapeutics

Een fase 1/2, open-label, eenarmig onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ST-400 autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voor de behandeling van transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Dit is een eenarmige, multi-site, enkelvoudige dosis, fase 1/2-studie om ST-400 te beoordelen bij 6 proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die ≥18 en ≤40 jaar oud zijn. ST-400 is een soort onderzoekstherapie die bestaat uit gen-bewerkte cellen. ST-400 is samengesteld uit de eigen bloedstamcellen van de patiënt die genetisch gemodificeerd zijn in het laboratorium met behulp van Sangamo's zinkvingernuclease (ZFN)-technologie om een ​​precieze en specifieke sequentie van de versterker van het BCL11A-gen te verstoren (dat normaal de foetale hemoglobineproductie onderdrukt in erytrocyten). Dit proces is bedoeld om foetaal hemoglobine (HbF) te stimuleren, dat een verlaagd of afwezig volwassen (defect) hemoglobine kan vervangen. ST-400 wordt vervolgens terug in de patiënt geïnfundeerd na het ontvangen van conditionerende chemotherapie om ruimte te maken voor de nieuwe cellen in het beenmerg, met als doel nieuwe erytrocyten met verhoogde hoeveelheden HbF te produceren. Het primaire doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid van ST-400 te begrijpen, en secundaire doelstellingen zijn om de effecten op HbF-niveaus en transfusievereisten te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na toestemming zullen de deelnemers aan de studie de volgende fasen doorlopen:

  • Screening: persoonlijk bezoek aan de onderzoekslocatie om te bevestigen of u in aanmerking komt voor de procedure
  • Verzameling: autologe (zelf)bloedstamcellen worden geoogst op de onderzoekslocatie, ook wel aferese genoemd
  • Fabricage van ST-400: geen activiteiten van deelnemers aan het onderzoek verwacht
  • Infusie: conditionerende chemotherapie, gevolgd door infusie van ST-400, vindt plaats op de onderzoekslocatie
  • Follow-up: follow-up op de onderzoekslocatie om de veiligheid en effectiviteit van het onderzoek te controleren

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 40 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming
  2. Klinische diagnose van TDT met ≥ 8 gedocumenteerde RBC-transfusiegebeurtenissen per jaar op jaarbasis in de 2 jaar voorafgaand aan de screening
  3. Bevestigde bèta-thalassemie-diagnose door moleculair genetisch testen
  4. Klinisch stabiel en geschikt voor conditionerende chemotherapie
  5. In staat en bereid om een ​​effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming en gedurende één jaar na de ST-400-infusie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van autologe of allogene bloedstamceltransplantatie of solide orgaantransplantatie
  2. Zwangere of zogende vrouw
  3. Medische contra-indicatie voor mobilisatie, aferese of conditionering
  4. Aanzienlijke disfunctie van lever, longen, hart of nieren
  5. Diagnose van HIV of bewijs van actieve HBV of HCV
  6. Geschiedenis van significante bloedingsstoornis of ongecontroleerde aanvallen
  7. Voorgeschiedenis van actieve maligniteit in de afgelopen 5 jaar (niet-melanome huidkanker of baarmoederhalskanker in situ toegestaan) elke voorgeschiedenis van hematologische maligniteit of familiegeschiedenis van kankerpredispositiesyndroom zonder negatief testresultaat bij de onderzoekskandidaat.
  8. Momenteel deelnemend aan een ander klinisch onderzoek met gebruik van een onderzoeksmedicatie, of recente deelname aan een dergelijk onderzoek
  9. Eerdere behandeling met gentherapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ST-400 Onderzoeksproduct
ST-400 Onderzoeksproduct is samengesteld uit autologe CD34+ hematopoëtische stamcellen/voorlopercellen die ex vivo genetisch gemodificeerd zijn op de erytroïde-specifieke versterker van het BCL11A-gen
Genetisch: ST-400 Onderzoeksproduct
Eenmalige dosis ST-400 na chemotherapie met busulfan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tot 156 weken na de ST-400-infusie
Tijdsspanne: Tot 156 weken na de ST-400-infusie
Veiligheid en verdraagbaarheid beoordeeld op basis van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tot 156 weken na de ST-400-infusie
Tot 156 weken na de ST-400-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische laboratoriummetingen van hemoglobinefracties (Hb) (A en F in g/dl)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 52 en 156 na ST-400-infusie
Verandering ten opzichte van de klinische laboratoriummeting van de Hb-fracties (A en F in g/dl) [Tijdsbestek: tot 156 weken na ST-400-infusie]
Basislijn, week 26, 52 en 156 na ST-400-infusie
Klinische laboratoriummetingen van percentage (%) HbF
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 52 en 156 na ST-400-infusie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (%) HbF [Tijdsbestek: tot 156 weken na ST-400-infusie]
Basislijn, week 26, 52 en 156 na ST-400-infusie
Jaarlijkse frequentie van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: Vanaf baseline (2 jaar vóór screening/toestemming) tot ST-400-infusie (dag 0), na hematopoëtische reconstitutie en tot 156 weken (na ST-400-infusie)
Berekening van de op jaarbasis berekende frequentie en volume van transfusies met rode bloedcellen (PRBC) na ondersteuning van ST-400-infusietransfusies in de 2 jaar voorafgaand aan de screening
Vanaf baseline (2 jaar vóór screening/toestemming) tot ST-400-infusie (dag 0), na hematopoëtische reconstitutie en tot 156 weken (na ST-400-infusie)
Jaarlijks volume (ml) van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: Vanaf baseline (2 jaar vóór screening/toestemming) tot ST-400-infusie (dag 0), na hematopoëtische reconstitutie en tot 156 weken (na ST-400-infusie)
Historische basislijn gedefinieerd als transfusieondersteuning in de twee jaar voorafgaand aan de screening.
Vanaf baseline (2 jaar vóór screening/toestemming) tot ST-400-infusie (dag 0), na hematopoëtische reconstitutie en tot 156 weken (na ST-400-infusie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Medewerkers

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ST-400-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transfusieafhankelijk Beta-thalassemie

Klinische onderzoeken op ST-400 Onderzoeksproduct

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren