Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ST-400:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi verensiirrosta riippuvaisen beetatalassemian (TDT) hoidossa

tiistai 12. joulukuuta 2023 päivittänyt: Sangamo Therapeutics

Vaihe 1/2, avoin, yksihaarainen tutkimus ST-400-autologisen hematopoieettisen kantasolusiirron turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi verensiirrosta riippuvaisen beetatalassemian (TDT) hoidossa

Tämä on yhden haaran, usean paikan, yhden annoksen, vaiheen 1/2 tutkimus ST-400:n arvioimiseksi kuudella potilaalla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT), jotka ovat ≥18 ja ≤40-vuotiaita. ST-400 on eräänlainen tutkimusterapia, joka koostuu geenimuokatuista soluista. ST-400 koostuu potilaan omista veren kantasoluista, jotka on muunnettu geneettisesti laboratoriossa Sangamon sinkkisorminukleaasi (ZFN) -teknologialla, joka katkaisee BCL11A-geenin (joka normaalisti estää sikiön hemoglobiinin tuotantoa) tehostajan tarkan ja spesifisen sekvenssin. punasolut). Tämän prosessin tarkoituksena on lisätä sikiön hemoglobiinia (HbF), joka voi korvata vähentyneen tai puuttuvan aikuisen hemoglobiinin (viallinen). ST-400 infusoidaan sitten takaisin potilaaseen hoitavan kemoterapian jälkeen, jotta luuytimessä olisi tilaa uusille soluille. Tavoitteena on tuottaa uusia punasoluja, joissa on lisääntynyt HbF:n määrä. Ensisijaisena tavoitteena on ymmärtää ST-400:n turvallisuus ja siedettävyys, ja toissijaisena tavoitteena on arvioida vaikutuksia HbF-tasoihin ja verensiirtovaatimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Saatuaan suostumuksen tutkimukseen osallistujat etenevät seuraavien vaiheiden läpi:

  • Seulonta: henkilökohtainen vierailu tutkimuspaikalla vahvistamaan kelpoisuus jatkaa
  • Keräys: autologiset (itse)veren kantasolut kerätään tutkimuspaikalla, joka tunnetaan myös nimellä afereesi
  • ST-400:n valmistus: tutkimukseen osallistuvia toimia ei odoteta
  • Infuusio: hoitava kemoterapia, jota seuraa ST-400-infuusio, tapahtuu tutkimuskohdassa
  • Seuranta: seuranta tutkimuspaikalla tutkimuksen turvallisuuden ja tehokkuuden valvomiseksi

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoinen suostumus
  2. TDT:n kliininen diagnoosi, jossa on ≥ 8 dokumentoitua punasolujen siirtotapahtumaa vuodessa vuositasolla seulontaa edeltäneiden 2 vuoden aikana
  3. Vahvistettu beetatalassemiadiagnoosi molekyyligeneettisellä testillä
  4. Kliinisesti vakaa ja oikeutettu saamaan hoitavaa kemoterapiaa
  5. Pystyy ja haluaa käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta ja vuoden ajan ST-400-infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi autologinen tai allogeeninen veren kantasolusiirto tai kiinteä elinsiirto
  2. Raskaana oleva tai imettävä nainen
  3. Lääketieteellinen vasta-aihe mobilisaatiolle, afereesille tai ehdolle
  4. Merkittävä maksan, keuhkojen, sydämen tai munuaisten toimintahäiriö
  5. HIV-diagnoosi tai todisteet aktiivisesta HBV- tai HCV-viruksesta
  6. Aiempi merkittävä verenvuotohäiriö tai hallitsemattomat kohtaukset
  7. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana (ei-melanooma ihosyöpä tai kohdunkaulan syöpä in situ sallittu), hematologinen pahanlaatuisuus tai suvussa esiintynyt syöpäalttiusoireyhtymä ilman negatiivista testitulosta tutkimusehdokkaalla.
  8. Osallistuminen tällä hetkellä toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään tutkimuslääkitystä, tai äskettäinen osallistuminen tällaiseen tutkimukseen
  9. Aikaisempi hoito geeniterapialla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ST-400 Tutkimustuote
ST-400 tutkimustuote koostuu autologisista CD34+ hematopoieettisista kanta-/progenitorisoluista, jotka on muunnettu geneettisesti ex vivo BCL11A-geenin erytroidispesifisellä tehostajalla.
Geneettinen: ST-400 Tutkimustuote
ST-400:n kerta-annos busulfaanilla tehdyn kemoterapian jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) enintään 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen
Turvallisuus ja siedettävyys arvioitu niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE) enintään 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen
Jopa 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin (Hb) fraktioiden kliininen laboratoriomittaus (A ja F g/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 26, 52 ja 156 ST-400-infuusion jälkeen
Muutos Hb-fraktioiden kliinisistä laboratoriomittauksista (A ja F g/dl) [aikakehys: jopa 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen]
Lähtötilanne, viikot 26, 52 ja 156 ST-400-infuusion jälkeen
Kliiniset laboratoriomittaukset prosentteina (%) HbF
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 26, 52 ja 156 ST-400-infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteen prosentista (%) HbF [Aikakehys: Jopa 156 viikkoa ST-400-infuusion jälkeen]
Lähtötilanne, viikot 26, 52 ja 156 ST-400-infuusion jälkeen
Punasolujen pakkausten vuotuinen taajuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (2 vuotta ennen seulontaa/suostumusta) ST-400-infuusioon (päivä 0), hematopoieettisen rekonstituoinnin jälkeen ja 156 viikkoon asti (ST-400-infuusion jälkeen)
Vuotuisten punasolujen (PRBC) verensiirtojen tiheyden ja tilavuuden laskeminen ST-400-infuusiosiirtotuen jälkeen seulontaa edeltäneiden 2 vuoden aikana
Lähtötilanteesta (2 vuotta ennen seulontaa/suostumusta) ST-400-infuusioon (päivä 0), hematopoieettisen rekonstituoinnin jälkeen ja 156 viikkoon asti (ST-400-infuusion jälkeen)
Vuotuinen määrä (ml) pakattuja punasolusiirtoja
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (2 vuotta ennen seulontaa/suostumusta) ST-400-infuusioon (päivä 0), hematopoieettisen rekonstituoinnin jälkeen ja 156 viikkoon asti (ST-400-infuusion jälkeen)
Historiallinen lähtötaso, joka on määritelty verensiirron tukena 2 vuoden aikana ennen seulontaa.
Lähtötilanteesta (2 vuotta ennen seulontaa/suostumusta) ST-400-infuusioon (päivä 0), hematopoieettisen rekonstituoinnin jälkeen ja 156 viikkoon asti (ST-400-infuusion jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sangamo Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 14. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ST-400-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ST-400 Tutkimustuote

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa