수혈 의존성 베타-지중해빈혈(TDT) 치료를 위한 ST-400의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2023년 12월 12일 업데이트: Sangamo Therapeutics
수혈 의존성 베타-지중해빈혈(TDT) 치료를 위한 ST-400 자가 조혈모세포 이식의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 단일군 연구
이것은 18세 이상 40세 이하의 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 환자 6명에서 ST-400을 평가하기 위한 단일군, 다중 부위, 단일 용량, 1/2상 연구입니다.
ST-400은 유전자 편집 세포로 구성된 임상시험용 치료제의 일종이다.
ST-400은 BCL11A 유전자(일반적으로 태아 헤모글로빈 생성을 억제하는 유전자)의 정확하고 특정한 서열을 파괴하기 위해 Sangamo의 ZFN(zinc finger nuclease) 기술을 사용하여 실험실에서 유전적으로 변형된 환자 자신의 혈액 줄기 세포로 구성됩니다. 적혈구).
이 과정은 감소되거나 결여된 성인(결함) 헤모글로빈을 대체할 수 있는 태아 헤모글로빈(HbF)을 증가시키기 위한 것입니다.
그런 다음 ST-400은 HbF의 양이 증가한 새로운 적혈구를 생성하기 위해 골수에서 새로운 세포를 위한 공간을 만들기 위해 조건화 화학 요법을 받은 후 환자에게 다시 주입됩니다.
1차 목적은 ST-400의 안전성과 내약성을 이해하는 것이며, 2차 목적은 HbF 수치와 수혈 요건에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
동의하면 연구 참가자는 다음 단계를 진행합니다.
- 스크리닝: 진행에 대한 적격성을 확인하기 위해 연구 현장을 직접 방문
- 수집: 자가(자체) 혈액 줄기 세포는 성분채집술로도 알려진 연구 부위에서 수확됩니다.
- ST-400의 제조: 연구 참가자 활동이 예상되지 않음
- 주입: 조건화 화학 요법에 이어 ST-400 주입이 연구 현장에서 발생합니다.
- 후속 조치: 연구의 안전성과 효과를 모니터링하기 위해 연구 현장에서 후속 조치를 취합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1678
- University of California, Los Angeles
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02116
- Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의
- 스크리닝 전 2년 동안 연간 기준으로 8회 이상의 문서화된 RBC 수혈 이벤트가 있는 TDT의 임상 진단
- 분자유전검사로 베타 지중해빈혈 진단 확인
- 임상적으로 안정적이고 조건화 화학요법을 받을 자격이 있는 자
- 정보에 입각한 동의서 서명부터 ST-400 주입 후 1년 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 수 있고 사용할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 자가 또는 동종 혈액 줄기 세포 이식 또는 고형 장기 이식의 이전 병력
- 임신 또는 모유 수유 중인 여성
- 동원, 성분채집술 또는 컨디셔닝에 대한 의학적 금기
- 중대한 간, 폐, 심장 또는 신장 기능 장애
- HIV 진단 또는 활성 HBV 또는 HCV의 증거
- 심각한 출혈 장애 또는 조절되지 않는 발작의 병력
- 지난 5년 동안 활동성 악성 종양의 병력(비흑색종 피부암 또는 자궁경부암이 허용됨) 혈액 악성 종양의 병력 또는 연구 후보에서 음성 검사 결과가 없는 암 소인 증후군의 가족력.
- 현재 조사 연구 약물을 사용하는 다른 임상 시험에 참여 중이거나 그러한 시험에 최근 참여 중
- 유전자 요법으로 이전 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ST-400 연구용 제품
ST-400 임상시험용 제품은 BCL11A 유전자의 적혈구 특이적 인핸서에서 체외에서 유전적으로 변형된 자가 CD34+ 조혈모/전구세포로 구성되어 있습니다.
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부술판을 사용한 화학요법 컨디셔닝 후 ST-400의 단일 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ST-400 주입 후 최대 156주까지 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자
기간: ST-400 주입 후 최대 156주
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ST-400 주입 후 최대 156주까지 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가된 안전성 및 내약성
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ST-400 주입 후 최대 156주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈(Hb) 분획의 임상 실험실 측정(A 및 F(g/dL))
기간: 기준선, ST-400 주입 후 26주, 52주, 156주차
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Hb 분율(A 및 F(g/dL 단위))의 기준 임상 실험실 측정치로부터의 변화 [기간: ST-400 주입 후 최대 156주]
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기준선, ST-400 주입 후 26주, 52주, 156주차
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HbF 백분율(%)의 임상 실험실 측정
기간: 기준선, ST-400 주입 후 26주, 52주, 156주차
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기준선 백분율(%) HbF로부터의 변화 [기간: ST-400 주입 후 최대 156주]
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기준선, ST-400 주입 후 26주, 52주, 156주차
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포장된 적혈구 수혈의 연간 빈도
기간: 기준선(스크리닝/동의 전 2년)부터 ST-400 주입(0일)까지, 조혈 재구성 후 최대 156주(ST-400 주입 후)
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스크리닝 전 2년 동안 ST-400 수혈 지원 후 PRBC(압축적혈구) 수혈의 연간 빈도 및 양 계산
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기준선(스크리닝/동의 전 2년)부터 ST-400 주입(0일)까지, 조혈 재구성 후 최대 156주(ST-400 주입 후)
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포장된 적혈구 수혈의 연간 용량(mL)
기간: 기준선(스크리닝/동의 전 2년)부터 ST-400 주입(0일)까지, 조혈 재구성 후 최대 156주(ST-400 주입 후)
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스크리닝 전 2년 동안의 수혈 지원으로 정의된 역사적 기준선.
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기준선(스크리닝/동의 전 2년)부터 ST-400 주입(0일)까지, 조혈 재구성 후 최대 156주(ST-400 주입 후)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 3월 29일
기본 완료 (실제)
2022년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2022년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 12일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ST-400-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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