Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ST-400 w leczeniu zależnej od transfuzji beta-talasemii (TDT)
12 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics
Jednoramienne badanie fazy 1/2 otwarte w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych ST-400 w leczeniu zależnej od transfuzji beta-talasemii (TDT)
Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe, jednodawkowe badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę ST-400 u 6 pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), którzy są w wieku ≥18 i ≤40 lat.
ST-400 to rodzaj eksperymentalnej terapii, która składa się z komórek poddanych edycji genów.
ST-400 składa się z własnych komórek macierzystych krwi pacjenta, które są genetycznie modyfikowane w laboratorium przy użyciu technologii nukleazy palca cynkowego (ZFN) firmy Sangamo w celu zakłócenia precyzyjnej i specyficznej sekwencji wzmacniacza genu BCL11A (który normalnie hamuje produkcję hemoglobiny płodowej w erytrocyty).
Proces ten ma na celu zwiększenie stężenia hemoglobiny płodowej (HbF), która może zastąpić zmniejszoną lub nieobecną (nieprawidłową) hemoglobinę dorosłych.
ST-400 jest następnie ponownie wstrzykiwany pacjentowi po otrzymaniu chemioterapii kondycjonującej, aby zrobić miejsce dla nowych komórek w szpiku kostnym, w celu wytworzenia nowych erytrocytów o zwiększonej ilości HbF.
Głównym celem jest zrozumienie bezpieczeństwa i tolerancji ST-400, a drugorzędnymi celami jest ocena wpływu na poziomy HbF i wymagania dotyczące transfuzji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Po wyrażeniu zgody uczestnicy badania przejdą przez następujące etapy:
- Badanie przesiewowe: osobista wizyta w ośrodku badawczym w celu potwierdzenia kwalifikacji do postępowania
- Pobieranie: autologiczne (własne) komórki macierzyste krwi są pobierane w miejscu badania, znanym również jako afereza
- Wytwarzanie ST-400: nie przewiduje się żadnych działań uczestników badania
- Wlew: chemioterapia kondycjonująca, po której następuje wlew ST-400, następuje w miejscu badania
- Kontynuacja: obserwacja w miejscu badania w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności badania
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1678
- University of California, Los Angeles
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
- Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 40 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda
- Rozpoznanie kliniczne TDT z ≥ 8 udokumentowanymi transfuzjami krwinek czerwonych rocznie w ujęciu rocznym w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
- Potwierdzona diagnoza talasemii beta za pomocą molekularnych testów genetycznych
- Klinicznie stabilny i kwalifikujący się do chemioterapii kondycjonującej
- Zdolność i chęć stosowania skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody i przez rok po infuzji ST-400.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza historia autologicznego lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych krwi lub przeszczepu narządu miąższowego
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
- Przeciwwskazania medyczne do mobilizacji, aferezy lub kondycjonowania
- Znaczna dysfunkcja wątroby, płuc, serca lub nerek
- Rozpoznanie HIV lub dowód aktywnego HBV lub HCV
- Historia znacznych zaburzeń krzepnięcia lub niekontrolowanych napadów padaczkowych
- Historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat (dozwolony nieczerniakowy rak skóry lub rak szyjki macicy in situ) jakakolwiek historia nowotworu hematologicznego lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu predyspozycji do raka bez negatywnego wyniku testu u kandydata do badania.
- Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym z użyciem badanego leku lub niedawno uczestniczył w takim badaniu
- Wcześniejsze leczenie terapią genową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ST-400 Produkt badawczy
Produkt badawczy ST-400 składa się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych CD34+, które są genetycznie modyfikowane ex vivo na specyficznym dla erytroidów wzmacniaczu genu BCL11A
|
Pojedyncza dawka ST-400 po chemioterapii kondycjonującej busulfanem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Uczestnicy, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) do 156 tygodni po infuzji ST-400
Ramy czasowe: Do 156 tygodni po infuzji ST-400
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) do 156 tygodni po wlewie ST-400
|
Do 156 tygodni po infuzji ST-400
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczny laboratoryjny pomiar frakcji hemoglobiny (Hb) (A i F w g/dL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52 i 156 po wlewie ST-400
|
Zmiana w stosunku do wyjściowych klinicznych pomiarów laboratoryjnych frakcji Hb (A i F w g/dl) [Przedział czasowy: do 156 tygodni po infuzji ST-400]
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52 i 156 po wlewie ST-400
|
|
Kliniczne pomiary laboratoryjne procentu (%) HbF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52 i 156 po wlewie ST-400
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach (%) HbF [Przedział czasowy: do 156 tygodni po infuzji ST-400]
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52 i 156 po wlewie ST-400
|
|
Roczna częstotliwość transfuzji pakowanych czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego (2 lata przed badaniem przesiewowym/zgodą), do infuzji ST-400 (dzień 0), po rekonstytucji układu krwiotwórczego i do 156 tygodni (po infuzji ST-400)
|
Obliczanie rocznej częstotliwości i objętości transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (PRBC) po wsparciu transfuzji infuzyjnej ST-400 w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
|
Od stanu wyjściowego (2 lata przed badaniem przesiewowym/zgodą), do infuzji ST-400 (dzień 0), po rekonstytucji układu krwiotwórczego i do 156 tygodni (po infuzji ST-400)
|
|
Roczna objętość (ml) transfuzji koncentratów czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego (2 lata przed badaniem przesiewowym/zgodą), do infuzji ST-400 (dzień 0), po rekonstytucji układu krwiotwórczego i do 156 tygodni (po infuzji ST-400)
|
Historyczna wartość bazowa zdefiniowana jako wsparcie w zakresie transfuzji w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.
|
Od stanu wyjściowego (2 lata przed badaniem przesiewowym/zgodą), do infuzji ST-400 (dzień 0), po rekonstytucji układu krwiotwórczego i do 156 tygodni (po infuzji ST-400)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 marca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 listopada 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 listopada 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 lutego 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 lutego 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
14 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ST-400-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .