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Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ST-400 para o tratamento da beta-talassemia dependente de transfusão (TDT)

12 de dezembro de 2023 atualizado por: Sangamo Therapeutics

Um estudo de fase 1/2, aberto, de braço único para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas ST-400 para tratamento de talassemia beta dependente de transfusão (TDT)

Este é um estudo de Fase 1/2 de braço único, multissítios, dose única para avaliar ST-400 em 6 indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) com ≥18 e ≤40 anos de idade. O ST-400 é um tipo de terapia experimental que consiste em células editadas por genes. O ST-400 é composto de células-tronco sanguíneas do próprio paciente que são geneticamente modificadas em laboratório usando a tecnologia de dedo de zinco nuclease (ZFN) da Sangamo para interromper uma sequência precisa e específica do intensificador do gene BCL11A (que normalmente suprime a produção de hemoglobina fetal em eritrócitos). Este processo destina-se a aumentar a hemoglobina fetal (HbF), que pode substituir a hemoglobina adulta (defeituosa) reduzida ou ausente. O ST-400 é então infundido de volta no paciente após receber quimioterapia condicionante para abrir espaço para as novas células na medula óssea, com o objetivo de produzir novos eritrócitos com quantidades aumentadas de HbF. O objetivo primário é entender a segurança e a tolerabilidade do ST-400, e os objetivos secundários são avaliar os efeitos nos níveis de HbF e nas necessidades de transfusão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Uma vez consentido, os participantes do estudo passarão pelas seguintes etapas:

  • Triagem: visita pessoal no local do estudo para confirmar a elegibilidade para o procedimento
  • Coleta: células-tronco sanguíneas autólogas (próprias) são colhidas no local do estudo, também conhecido como aférese
  • Fabricação do ST-400: nenhuma atividade do participante do estudo é esperada
  • Infusão: quimioterapia de condicionamento, seguida de infusão de ST-400, ocorre no local do estudo
  • Acompanhamento: acompanhamento no local do estudo para monitorar a segurança e a eficácia do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 40 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento Informado
  2. Diagnóstico clínico de TDT com ≥ 8 eventos de transfusão de hemácias documentados por ano em uma base anualizada nos 2 anos anteriores à triagem
  3. Diagnóstico confirmado de beta-talassemia por teste genético molecular
  4. Clinicamente estável e elegível para receber quimioterapia condicionante
  5. Capaz e disposto a usar um método eficaz de contracepção desde a assinatura do consentimento informado e por um ano após a infusão do ST-400.

Critério de exclusão:

  1. História prévia de transplante autólogo ou alogênico de células-tronco do sangue ou transplante de órgãos sólidos
  2. Mulher grávida ou amamentando
  3. Contra-indicação médica para mobilização, aférese ou condicionamento
  4. Disfunção hepática, pulmonar, cardíaca ou renal significativa
  5. Diagnóstico de HIV ou evidência de HBV ou HCV ativo
  6. História de distúrbio hemorrágico significativo ou convulsões descontroladas
  7. História de malignidade ativa nos últimos 5 anos (câncer de pele não melanoma ou câncer cervical in situ permitido) qualquer história de malignidade hematológica ou história familiar de síndrome de predisposição ao câncer sem resultado de teste negativo no candidato do estudo.
  8. Atualmente participando de outro estudo clínico usando um medicamento experimental do estudo ou participação recente em tal estudo
  9. Tratamento prévio com terapia gênica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Produto experimental ST-400
O produto experimental ST-400 é composto de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas CD34+ autólogas que são geneticamente modificadas ex vivo no intensificador específico de eritróides do gene BCL11A
Genético: Produto experimental ST-400
Dose única de ST-400 após condicionamento quimioterápico com busulfan

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) até 156 semanas após a infusão de ST-400
Prazo: Até 156 semanas após a infusão de ST-400
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs) até 156 semanas após a infusão de ST-400
Até 156 semanas após a infusão de ST-400

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição laboratorial clínica de frações de hemoglobina (Hb) (A e F em g/dL)
Prazo: Linha de base, semanas 26, 52 e 156 após a infusão de ST-400
Alteração da medição laboratorial clínica inicial das frações de Hb (A e F em g/dL) [Período: até 156 semanas após a infusão de ST-400]
Linha de base, semanas 26, 52 e 156 após a infusão de ST-400
Medições laboratoriais clínicas de porcentagem (%) de HbF
Prazo: Linha de base, semanas 26, 52 e 156 após a infusão de ST-400
Alteração da porcentagem basal (%) HbF [Período: até 156 semanas após a infusão de ST-400]
Linha de base, semanas 26, 52 e 156 após a infusão de ST-400
Frequência anualizada de transfusões de concentrados de hemácias
Prazo: Desde a linha de base (2 anos antes da triagem/consentimento), até a infusão de ST-400 (Dia 0), após a reconstituição hematopoiética e até 156 semanas (após a infusão de ST-400)
Cálculo da frequência e volume anualizados de transfusões de concentrado de glóbulos vermelhos (PRBC) após suporte de transfusão de infusão de ST-400 nos 2 anos anteriores à triagem
Desde a linha de base (2 anos antes da triagem/consentimento), até a infusão de ST-400 (Dia 0), após a reconstituição hematopoiética e até 156 semanas (após a infusão de ST-400)
Volume anualizado (mL) de transfusões de concentrados de hemácias
Prazo: Desde a linha de base (2 anos antes da triagem/consentimento), até a infusão de ST-400 (Dia 0), após a reconstituição hematopoiética e até 156 semanas (após a infusão de ST-400)
Linha de base histórica definida como suporte transfusional nos 2 anos anteriores à triagem.
Desde a linha de base (2 anos antes da triagem/consentimento), até a infusão de ST-400 (Dia 0), após a reconstituição hematopoiética e até 156 semanas (após a infusão de ST-400)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sangamo Therapeutics

Colaboradores

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

17 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

17 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

14 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ST-400-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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