ハンチントン病の治療薬としてのフェノフィブラートの安全性と有効性
2023年9月3日 更新者：Leslie Thompson、University of California, Irvine
ハンチントン病の治療薬としてのフェノフィブラートの安全性と有効性に関する第 IIa 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この調査研究の目的は、ハンチントン病 (HD) の治療として、高コレステロールおよび/または高トリグリセリド (脂肪) に対する FDA 承認薬であるフェノフィブラートの安全性と有効性を研究することです。
参加基準を満たす被験者は、145mgのフェノフィブラートまたはプラセボのいずれかに無作為化（3：1）されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California, Irvine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男女問わず、25 歳から 85 歳までの成人、
- 認知テストを完了するために、書かれた英語と話し言葉、および矯正された視覚または聴覚に習熟していること、
- -インフォームドコンセントを与えることができる、
- -試験の過程で予想される既知の問題がなく、全体的な健康状態が良好であること、
- -過去6か月以内に陽性の遺伝子検査によって裏付けられたHDの診断を受けています。
除外基準:
- その他の主要な神経疾患 [例：多発性硬化症、パーキンソン病、皮質脳卒中など]
- 臨床的に重要な肝疾患または腎疾患、
- -何らかの理由で、テトラベナジン、抗けいれん薬、神経弛緩薬、HAART、制吐薬、抗精神病薬などのドーパミン遮断薬を現在または最近（1か月未満）使用している、
- ワルファリン（クマディン）の現在の使用。 -過去3か月以内の別の治験薬研究への登録。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：アクティブ
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フェノフィブラート 145mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PGC-1α RNA 発現の変化
時間枠：ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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ベースライン、3 か月目および 6 か月目からの PGC-1α RNA 発現の変化
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ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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PGC-1α タンパク質量の変化。
時間枠：ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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PGC-1α タンパク質存在量の平均変化。
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ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フェノフィブリン酸レベルの変化。
時間枠：ベースラインは 3 か月と 6 か月です。
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ベースラインから 3 か月および 6 か月までのフェノフィブリン酸の存在量の変化。
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ベースラインは 3 か月と 6 か月です。
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統一ハンチントン病評価スケールの運動スコアの変化。
時間枠：ベースラインと6か月
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統一ハンチントン病評価スケール (UHDRS) 運動 (合計スコア範囲 0 ～ 124、スコアが高い = 機能障害が大きい)
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ベースラインと6か月
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モントリオール認知評価スコアの変化。
時間枠：ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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モントリオール認知評価 (合計スコア範囲 0 ～ 30、スコアが高い = 障害が少ない)
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ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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統一ハンチントン病評価尺度の変更 - 行動
時間枠：ベースライン、3 か月目および 6 か月目
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統一ハンチントン病評価スケール (UHDRS) 行動スケール (合計スコア範囲 0 ～ 100、100 = 100% 独立)
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ベースライン、3 か月目および 6 か月目
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機能評価スコアの推移
時間枠：ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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臨床全体的な印象 (CGI-I); (合計スコアの範囲は 1 ～ 7、スコアが高い = 機能障害が大きい)、および統一ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) の総機能的能力評価 (合計スコアの範囲は 0 ～ 13、スコアが高い = 機能障害が少ない)
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ベースラインと 3 か月および 6 か月の比較。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Neal Hermanowicz, MD、University of California, Irvine
- スタディディレクター：Leslie Thompson, PhD、University of California, Irvine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年4月27日
一次修了 (実際)
2021年8月31日
研究の完了 (実際)
2021年8月31日
試験登録日
最初に提出
2017年8月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月1日
最初の投稿 (実際)
2018年5月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月3日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20163022
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。