Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность фенофибрата при лечении болезни Гентингтона

3 сентября 2023 г. обновлено: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Фаза IIa, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование безопасности и эффективности фенофибрата для лечения болезни Гентингтона

Целью данного исследования является изучение безопасности и эффективности фенофибрата, одобренного FDA препарата для лечения высокого уровня холестерина и/или повышенного уровня триглиеридов (жиров), в качестве средства для лечения болезни Хантингтона (БГ). Субъекты, отвечающие критериям включения, будут рандомизированы (3:1) для приема 145 мг фенофибрата или плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослый обоего пола в возрасте от 25 до 85 лет включительно,
  • владеть письменным и устным английским языком и корректировать зрение или слух, чтобы пройти когнитивное тестирование,
  • Способны дать информированное согласие,
  • Иметь хорошее общее состояние здоровья без каких-либо известных проблем, ожидаемых в ходе испытания,
  • Иметь диагноз HD, подтвержденный положительным генным тестом в течение последних 6 месяцев.

Критерий исключения:

  • Другое серьезное неврологическое заболевание [например, рассеянный склероз, болезнь Паркинсона, кортикальный инсульт и т. д.]
  • Клинически значимое заболевание печени или почек,
  • Текущее или недавнее (< 1 месяца) использование блокаторов дофамина, таких как тетрабеназин, противосудорожные препараты, нейролептики, ВААРТ, противорвотные средства и нейролептики по любой причине,
  • Текущее использование варфарина (кумадина). Участие в другом исследовании исследуемого препарата в течение предшествующих трех месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Активный компаратор: Активный
Лекарство: Фенофибрат
145 мг фенофибрата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение экспрессии РНК PGC-1альфа
Временное ограничение: Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Изменение экспрессии РНК PGC-1альфа по сравнению с исходным уровнем, на 3-м и 6-м месяцах.
Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Изменение содержания белка PGC-1альфа.
Временное ограничение: Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Среднее изменение содержания белка PGC-1альфа.
Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня фенофибриновой кислоты.
Временное ограничение: Исходный уровень до 3 и 6 месяцев.
Изменение содержания фенофиброевой кислоты от исходного уровня до 3 и 6 месяцев.
Исходный уровень до 3 и 6 месяцев.
Изменение моторного балла по единой шкале оценки болезни Хантингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Единая рейтинговая шкала болезни Хантингтона (UHDRS) Моторика (общий диапазон баллов от 0 до 124, где более высокий балл = большее нарушение)
Исходный уровень и 6 месяцев
Изменение показателя когнитивной оценки Монреаля.
Временное ограничение: Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Монреальский когнитивный тест (общий балл от 0 до 30, более высокий балл = меньше нарушений)
Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Изменения в единой шкале оценки болезни Хантингтона – поведенческие
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3 и 6 месяцев
Единая поведенческая шкала оценки болезни Хантингтона (UHDRS) (диапазон общего балла от 0 до 100, где 100 = 100% независимость)
Исходный уровень, месяц 3 и 6 месяцев
Изменение показателей функциональной оценки
Временное ограничение: Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.
Клиническое общее впечатление (CGI-I); (диапазон общего балла 1–7, где более высокий балл = большее нарушение) и Единая рейтинговая шкала болезни Хантингтона (UHDRS) для оценки общей функциональной способности (диапазон общего балла 0–13, более высокий балл = меньшее нарушение)
Исходный уровень по сравнению с 3 и 6 месяцами.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, Irvine

Следователи

  • Главный следователь: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Директор по исследованиям: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 апреля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 августа 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20163022

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться