Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność fenofibratu w leczeniu choroby Huntingtona

3 września 2023 zaktualizowane przez: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy IIa dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności fenofibratu w leczeniu choroby Huntingtona

Celem tego badania naukowego jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności fenofibratu, leku zatwierdzonego przez FDA na wysoki poziom cholesterolu i/lub podwyższonego poziomu trójglicerydów (tłuszczów), w leczeniu choroby Huntingtona (HD). Pacjenci, którzy spełniają kryteria wstępne, zostaną losowo przydzieleni (3:1) do grupy otrzymującej 145 mg fenofibratu lub placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoba dorosła obojga płci w wieku od 25 do 85 lat włącznie,
  • biegle posługiwać się językiem angielskim w mowie i piśmie oraz korygować wzrok lub słuch, aby ukończyć testy kognitywne,
  • Są w stanie wyrazić świadomą zgodę,
  • Mieć dobry ogólny stan zdrowia bez żadnych znanych problemów spodziewanych w trakcie badania,
  • Mieć diagnozę HD popartą pozytywnym testem genetycznym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Inne poważne choroby neurologiczne [np. stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona, udar mózgu itp.]
  • Klinicznie istotna choroba wątroby lub nerek,
  • obecne lub niedawne (< 1 miesiąca) stosowanie z jakiegokolwiek powodu leków blokujących dopaminę, takich jak tetrabenazyna, leki przeciwdrgawkowe, neuroleptyki, HAART, leki przeciwwymiotne i przeciwpsychotyczne,
  • Obecne zastosowanie Warfaryny (Coumadin). Włączenie do innego eksperymentalnego badania leku w ciągu ostatnich trzech miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: Fenofibrat
145 mg fenofibratu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ekspresji RNA PGC-1alfa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Zmiana w ekspresji RNA PGC-1alfa w porównaniu z wartością wyjściową, w 3. i 6. miesiącu
Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Zmiana w obfitości białka PGC-1alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Średnia zmiana w obfitości białka PGC-1alfa.
Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu kwasu fenofibrynowego.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 3 i 6 miesięcy.
Zmiana w zawartości kwasu fenofibrynowego od wartości początkowej do 3 i 6 miesięcy.
Wartość podstawowa do 3 i 6 miesięcy.
Zmiana wyniku motorycznego w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Motoryczna (zakres całkowitego wyniku 0–124, gdzie wyższy wynik = większe upośledzenie)
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiana wyniku Montrealskiej Oceny Poznawczej.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Montrealska ocena poznawcza (całkowity zakres wyników 0–30, wyższy wynik = mniejsze upośledzenie)
Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Zmiany w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – behawioralna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3 i 6 miesięcy
Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Skala Zachowania (całkowity zakres wyników 0–100, gdzie 100 = 100% niezależny)
Wartość wyjściowa, miesiąc 3 i 6 miesięcy
Zmiana wyników oceny funkcjonalnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.
Ogólne wrażenie kliniczne (CGI-I); (całkowity zakres wyników 1-7, gdzie wyższy wynik = większe upośledzenie) oraz Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Całkowita Ocena Funkcjonalności (zakres całkowitego wyniku 0-13, wyższy wynik = mniejsze upośledzenie)
Wartość wyjściowa w porównaniu z 3 i 6 miesiącami.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Irvine

Śledczy

  • Główny śledczy: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Dyrektor Studium: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20163022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj