Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost fenofibrátu jako léčby Huntingtonovy choroby

3. září 2023 aktualizováno: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIa o bezpečnosti a účinnosti fenofibrátu jako léčby Huntingtonovy choroby

Účelem této výzkumné studie je studovat bezpečnost a účinnost fenofibrátu, léku schváleného FDA na vysoký cholesterol a/nebo zvýšené triglyceridy (tuky), jako léčbu Huntingtonovy choroby (HD). Subjekty, které splňují vstupní kritéria, budou randomizovány (3:1) buď na 145 mg fenofibrátu, nebo na placebo.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělá osoba obojího pohlaví ve věku 25–85 let včetně,
  • Mít znalost psané a mluvené angličtiny a opravený zrak nebo sluch k dokončení kognitivního testování,
  • jsou schopni dát informovaný souhlas,
  • mít dobrý celkový zdravotní stav a v průběhu studie se neočekávají žádné známé problémy,
  • Mějte diagnózu HD podpořenou pozitivním genovým testem během posledních 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Jiná závažná neurologická onemocnění [např. roztroušená skleróza, Parkinsonova choroba, kortikální mrtvice atd.]
  • klinicky významné onemocnění jater nebo ledvin,
  • Současné nebo nedávné (< 1 měsíc) užívání látek blokujících dopamin, jako je tetrabenazin, antikonvulziva, neuroleptika, HAART, antiemetika a antipsychotika z jakéhokoli důvodu,
  • Současné užívání Warfarinu (Coumadin). Zápis do další výzkumné lékové studie během předchozích tří měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo
Aktivní komparátor: Aktivní
Lék: Fenofibrát
145 mg fenofibrátu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna exprese PGC-1alfa RNA
Časové okno: Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Změna exprese PGC-1alfa RNA oproti výchozímu stavu, 3. a 6. měsíc
Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Změna v množství PGC-1alfa proteinu.
Časové okno: Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Průměrná změna v množství proteinu PGC-1alfa.
Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny kyseliny fenofibrové.
Časové okno: Výchozí stav na 3 a 6 měsíců.
Změna v množství kyseliny fenofibrové z výchozí hodnoty na 3 a 6 měsíců.
Výchozí stav na 3 a 6 měsíců.
Změna v jednotném hodnocení motorického skóre Huntingtonovy choroby.
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Motor Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) (rozsah celkového skóre 0-124, kde vyšší skóre = větší poškození)
Výchozí stav a 6 měsíců
Změna skóre kognitivního hodnocení v Montrealu.
Časové okno: Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Montrealské kognitivní hodnocení (rozsah celkového skóre 0–30, vyšší skóre = menší poškození)
Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Změny v Unified Huntington Disease Rating Scale - Behavioral
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 3 a 6 měsíců
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Behavioral Scale (celkový rozsah skóre 0-100, kde 100 = 100 % nezávislé)
Výchozí stav, měsíc 3 a 6 měsíců
Změna ve skóre funkčního hodnocení
Časové okno: Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.
Globální klinický dojem (CGI-I); (rozsah celkového skóre 1-7, kde vyšší skóre = větší poškození) a Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity Assessment (celkový rozsah skóre 0-13, vyšší skóre = menší poškození)
Výchozí stav ve srovnání s 3 a 6 měsíci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Irvine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Ředitel studie: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

31. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20163022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit