Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van fenofibraat als behandeling voor de ziekte van Huntington

3 september 2023 bijgewerkt door: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIa-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van fenofibraat als behandeling voor de ziekte van Huntington

Het doel van dit onderzoek is het bestuderen van de veiligheid en werkzaamheid van fenofibraat, een door de FDA goedgekeurd medicijn voor hoog cholesterol en/of verhoogde triglyceriden (vetten), als behandeling voor de ziekte van Huntington (HD). Proefpersonen die aan de toelatingscriteria voldoen, worden gerandomiseerd (3:1) naar 145 mg fenofibraat of placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California, Irvine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een volwassene van beide geslachten in de leeftijd van 25 tot en met 85 jaar,
  • Vaardigheid hebben met geschreven en gesproken Engels en gecorrigeerd zicht of gehoor om de cognitieve testen te voltooien,
  • In staat zijn geïnformeerde toestemming te geven,
  • Een goede algehele gezondheidstoestand hebben en er worden geen bekende problemen verwacht in de loop van de studie,
  • Een diagnose van de ZvH hebben, ondersteund door een positieve gentest in de afgelopen 6 maanden.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere ernstige neurologische aandoeningen [bijv. multiple sclerose, ziekte van Parkinson, corticale beroerte, enz.]
  • Klinisch significante lever- of nierziekte,
  • Huidig ​​of recent (< 1 maand) gebruik van dopamineblokkerende middelen zoals tetrabenazine, anticonvulsiva, neuroleptica, HAART, anti-emetica en antipsychotica om welke reden dan ook,
  • Huidig ​​​​gebruik van Warfarine (Coumadin). Inschrijving in een andere experimentele geneesmiddelenstudie binnen de voorafgaande drie maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Actieve vergelijker: Actief
Geneesmiddel: Fenofibraat
145 mg fenofibraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in PGC-1alpha RNA-expressie
Tijdsspanne: Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Verandering in PGC-1alpha RNA-expressie ten opzichte van baseline, maand 3 en maand 6
Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Verandering in de overvloed aan PGC-1alpha-eiwitten.
Tijdsspanne: Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Gemiddelde verandering in de overvloed aan PGC-1alpha-eiwitten.
Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in fenofibrinezuurniveau.
Tijdsspanne: Basislijn tot 3 en 6 maanden.
Verandering in de overvloed aan fenofibrinezuur ten opzichte van de uitgangswaarde tot 3 en 6 maanden.
Basislijn tot 3 en 6 maanden.
Verandering in de uniforme motorscore voor de ziekte van Huntington.
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Motor (totaal scorebereik 0-124 waarbij hogere score = grotere beperking)
Basislijn en 6 maanden
Verandering in de cognitieve beoordelingsscore van Montreal.
Tijdsspanne: Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Montreal Cognitive Assessment (totaalscorebereik 0-30, hogere score = minder beperking)
Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Veranderingen in de uniforme beoordelingsschaal voor de ziekte van Huntington - Gedragsmatig
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3 en 6 maanden
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Gedragsschaal (totaal scorebereik 0-100 waarbij 100 = 100% onafhankelijk)
Basislijn, maand 3 en 6 maanden
Verandering in functionele beoordelingsscores
Tijdsspanne: Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.
Klinische mondiale indruk (CGI-I); (totaal scorebereik 1-7 waarbij hogere score = grotere beperking) en Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity Assessment (totaal scorebereik 0-13, hogere score = minder beperking)
Basislijn vergeleken met 3 en 6 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Irvine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Studie directeur: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20163022

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren