헌팅턴병 치료제로서 페노피브레이트의 안전성 및 효능
2023년 9월 3일 업데이트: Leslie Thompson, University of California, Irvine
헌팅턴병 치료제로서 페노피브레이트의 안전성 및 효능에 대한 IIa상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 헌팅턴병(HD) 치료제로서 높은 콜레스테롤 및/또는 높은 트리글리세리드(지방)에 대한 FDA 승인 약물인 fenofibrate의 안전성과 효능을 연구하는 것입니다.
등록 기준을 충족하는 피험자는 145mg의 fenofibrate 또는 위약에 무작위 배정(3:1)됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California, Irvine
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 25-85세의 남녀 성인,
- 인지 테스트를 완료하기 위해 쓰기 및 말하기 영어와 교정 시력 또는 청력에 능숙해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있으며,
- 시험 기간 동안 예상되는 알려진 문제가 없는 양호한 전반적인 건강 상태,
- 지난 6개월 이내에 양성 유전자 검사로 뒷받침되는 HD 진단을 받으십시오.
제외 기준:
- 기타 주요 신경계 질환[예: 다발성 경화증, 파킨슨병, 피질뇌졸중 등]
- 임상적으로 유의한 간 또는 신장 질환,
- 어떤 이유로든 테트라베나진, 항경련제, 신경이완제, HAART, 항구토제, 항정신병제와 같은 도파민 차단제를 현재 또는 최근(< 1개월) 사용
- 현재 와파린(Coumadin) 사용. 이전 3개월 이내에 다른 조사 약물 연구에 등록.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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활성 비교기: 활동적인
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페노피브레이트 145mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PGC-1alpha RNA 발현의 변화
기간: 기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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기준선, 3개월 및 6개월의 PGC-1alpha RNA 발현 변화
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기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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PGC-1알파 단백질 풍부도의 변화.
기간: 기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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PGC-1alpha 단백질 풍부도의 평균 변화.
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기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Fenofibric Acid 수준의 변화.
기간: 3개월과 6개월을 기준으로 합니다.
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기준선에서 3개월 및 6개월까지 Fenofibric acid 풍부도의 변화.
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3개월과 6개월을 기준으로 합니다.
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통합 헌팅턴병 평가 척도 운동 점수의 변화.
기간: 기준선 및 6개월
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UHDRS(Unified Huntington Disease Rating Scale) 운동(총 점수 범위 0-124, 점수가 높을수록 장애가 심함)
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기준선 및 6개월
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몬트리올 인지 평가 점수의 변화.
기간: 기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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몬트리올 인지 평가(총점 범위 0-30, 점수가 높을수록 장애가 적음)
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기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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통합 헌팅턴병 평가 척도의 변화 - 행동
기간: 기준선, 3개월 및 6개월
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통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 행동 척도(총 점수 범위는 0~100, 여기서 100 = 100% 독립적임)
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기준선, 3개월 및 6개월
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기능 평가 점수의 변화
기간: 기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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임상적 전반적 인상(CGI-I); (총점 범위 1-7, 점수가 높을수록 손상 정도가 높음) 및 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 총 기능적 능력 평가(총점 범위 0-13, 점수가 높을수록 손상이 낮음)
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기준선을 3개월 및 6개월과 비교했습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
- 연구 책임자: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 4월 27일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20163022
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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