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Sicurezza ed efficacia del fenofibrato come trattamento per la malattia di Huntington

3 settembre 2023 aggiornato da: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Uno studio di fase IIa, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia del fenofibrato come trattamento per la malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio di ricerca è studiare la sicurezza e l'efficacia del fenofibrato, un farmaco approvato dalla FDA per il colesterolo alto e/o i trigliceridi (grassi) elevati, come trattamento per la malattia di Huntington (HD). I soggetti che soddisfano i criteri di ammissione saranno randomizzati (3:1) a 145 mg di fenofibrato o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un adulto di entrambi i sessi, di età compresa tra 25 e 85 anni inclusi,
  • Avere padronanza dell'inglese scritto e parlato e visione o udito corretti per completare il test cognitivo,
  • sono in grado di fornire il consenso informato,
  • Avere un buono stato di salute generale senza problemi noti previsti nel corso dello studio,
  • Avere una diagnosi di MH supportata da un test genetico positivo negli ultimi 6 mesi.

Criteri di esclusione:

  • Altre malattie neurologiche importanti [ad esempio, sclerosi multipla, morbo di Parkinson, ictus corticale, ecc.]
  • Malattia epatica o renale clinicamente significativa,
  • Uso attuale o recente (<1 mese) di agenti bloccanti la dopamina come tetrabenazina, anticonvulsivanti, neurolettici, HAART, antiemetici e antipsicotici per qualsiasi motivo,
  • Uso corrente di Warfarin (Coumadin). Iscrizione a un altro studio sperimentale sui farmaci entro i tre mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Attivo
Droga: Fenofibrato
145 mg di fenofibrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'espressione dell'RNA PGC-1alfa
Lasso di tempo: Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Variazione nell'espressione dell'RNA PGC-1alfa rispetto al basale, al mese 3 e al mese 6
Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Cambiamento nell'abbondanza di proteine ​​PGC-1alfa.
Lasso di tempo: Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Variazione media nell'abbondanza della proteina PGC-1alfa.
Basale rispetto a 3 e 6 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del livello di acido fenofibrico.
Lasso di tempo: Baseline a 3 e 6 mesi.
Variazione dell'abbondanza di acido fenofibrico dal basale a 3 e 6 mesi.
Baseline a 3 e 6 mesi.
Variazione del punteggio motorio della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata.
Lasso di tempo: Baseline e 6 mesi
Motoria Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) (intervallo di punteggio totale 0-124 dove punteggio più alto = maggiore compromissione)
Baseline e 6 mesi
Variazione del punteggio di valutazione cognitiva di Montreal.
Lasso di tempo: Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Montreal Cognitive Assessment (intervallo di punteggio totale 0-30, punteggio più alto = meno compromissione)
Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Cambiamenti nella scala unificata di valutazione della malattia di Huntington - Comportamentale
Lasso di tempo: Baseline, mese 3 e 6 mesi
Scala comportamentale della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) (intervallo di punteggio totale 0-100 dove 100 = 100% indipendente)
Baseline, mese 3 e 6 mesi
Cambiamento nei punteggi di valutazione funzionale
Lasso di tempo: Basale rispetto a 3 e 6 mesi.
Impressione globale clinica (CGI-I); (intervallo di punteggio totale 1-7 dove punteggio più alto = maggiore compromissione) e valutazione della capacità funzionale totale della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) (intervallo di punteggio totale 0-13, punteggio più alto = minore compromissione)
Basale rispetto a 3 e 6 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Irvine

Investigatori

  • Investigatore principale: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Direttore dello studio: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20163022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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