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Seguridad y eficacia del fenofibrato como tratamiento para la enfermedad de Huntington

3 de septiembre de 2023 actualizado por: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Estudio de fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la seguridad y eficacia del fenofibrato como tratamiento para la enfermedad de Huntington

El propósito de este estudio de investigación es estudiar la seguridad y la eficacia del fenofibrato, un fármaco aprobado por la FDA para el colesterol alto o los triglicéridos (grasas) elevados, como tratamiento para la enfermedad de Huntington (EH). Los sujetos que cumplan con los criterios de ingreso serán aleatorizados (3:1) para recibir 145 mg de fenofibrato o placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un adulto de cualquier sexo, de 25 a 85 años inclusive,
  • Tener dominio del inglés hablado y escrito y visión o audición corregida para completar las pruebas cognitivas,
  • Son capaces de dar su consentimiento informado,
  • Tener un buen estado general de salud sin problemas conocidos previstos en el transcurso del ensayo,
  • Tener un diagnóstico de HD respaldado por una prueba genética positiva en los últimos 6 meses.

Criterio de exclusión:

  • Otra enfermedad neurológica importante [p. ej., esclerosis múltiple, enfermedad de Parkinson, accidente cerebrovascular cortical, etc.]
  • Enfermedad hepática o renal clínicamente significativa,
  • Uso actual o reciente (< 1 mes) de agentes bloqueantes de la dopamina como tetrabenazina, anticonvulsivos, neurolépticos, HAART, antieméticos y antipsicóticos por cualquier motivo,
  • Uso actual de warfarina (Coumadin). Inscripción en otro estudio de fármaco en investigación en los tres meses anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Comparador activo: Activo
Droga: Fenofibrato
145 mg de fenofibrato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la expresión del ARN PGC-1alfa
Periodo de tiempo: Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Cambio en la expresión del ARN de PGC-1alfa desde el inicio, el mes 3 y el mes 6
Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Cambio en la abundancia de proteína PGC-1alfa.
Periodo de tiempo: Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Cambio medio en la abundancia de la proteína PGC-1alfa.
Línea de base comparada con 3 y 6 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el nivel de ácido fenofíbrico.
Periodo de tiempo: Línea de base a los 3 y 6 meses.
Cambio en la abundancia de ácido fenofíbrico desde el inicio hasta los 3 y 6 meses.
Línea de base a los 3 y 6 meses.
Cambio en la puntuación motora de la escala de calificación unificada de la enfermedad de Huntington.
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) Motora (rango de puntuación total de 0 a 124, donde una puntuación más alta = mayor deterioro)
Línea de base y 6 meses
Cambio en la puntuación de la evaluación cognitiva de Montreal.
Periodo de tiempo: Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Evaluación cognitiva de Montreal (rango de puntuación total de 0 a 30, puntuación más alta = menos deterioro)
Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Cambios en la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington: conductual
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 3 y 6 meses
Escala de comportamiento de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) (rango de puntuación total de 0 a 100, donde 100 = 100 % independiente)
Línea de base, mes 3 y 6 meses
Cambio en las puntuaciones de la evaluación funcional
Periodo de tiempo: Línea de base comparada con 3 y 6 meses.
Impresión Clínica Global (CGI-I); (rango de puntuación total 1-7 donde puntuación más alta = mayor deterioro) y Evaluación de la capacidad funcional total de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (UHDRS) (rango de puntuación total 0-13, puntuación más alta = menos deterioro)
Línea de base comparada con 3 y 6 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, Irvine

Investigadores

  • Investigador principal: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Director de estudio: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de abril de 2017

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

3 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20163022

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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