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Segurança e eficácia do fenofibrato como tratamento para a doença de Huntington

3 de setembro de 2023 atualizado por: Leslie Thompson, University of California, Irvine

Um estudo de fase IIa, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da segurança e eficácia do fenofibrato como tratamento para a doença de Huntington

O objetivo deste estudo de pesquisa é estudar a segurança e eficácia do fenofibrato, um medicamento aprovado pela FDA para colesterol alto e/ou triglicerídeos elevados (gorduras), como tratamento para a doença de Huntington (HD). Os indivíduos que atenderem aos critérios de entrada serão randomizados (3:1) para 145 mg de fenofibrato ou placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um adulto de ambos os sexos, com idade entre 25 e 85 anos, inclusive,
  • Ter proficiência em inglês escrito e falado e visão ou audição corrigida para concluir o teste cognitivo,
  • São capazes de dar consentimento informado,
  • Ter um bom estado geral de saúde sem problemas conhecidos antecipados ao longo do estudo,
  • Ter um diagnóstico de DH apoiado por teste genético positivo nos últimos 6 meses.

Critério de exclusão:

  • Outra doença neurológica importante [por exemplo, esclerose múltipla, doença de Parkinson, acidente vascular cerebral cortical, etc]
  • Doença hepática ou renal clinicamente significativa,
  • Uso atual ou recente (< 1 mês) de agentes bloqueadores da dopamina, como tetrabenazina, anticonvulsivantes, neurolépticos, HAART, antieméticos e antipsicóticos por qualquer motivo,
  • Uso atual de varfarina (Coumadin). Inscrição em outro estudo de medicamento experimental nos três meses anteriores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo
Comparador Ativo: Ativo
Medicamento: Fenofibrato
145mg de fenofibrato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na expressão de RNA PGC-1alfa
Prazo: Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Alteração na expressão de RNA PGC-1alfa desde a linha de base, Mês 3 e Mês 6
Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Mudança na abundância de proteínas PGC-1alfa.
Prazo: Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Alteração média na abundância da proteína PGC-1alfa.
Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível de ácido fenofíbrico.
Prazo: Linha de base para 3 e 6 meses.
Mudança na abundância de ácido fenofíbrico desde o início até 3 e 6 meses.
Linha de base para 3 e 6 meses.
Mudança na pontuação motora da escala unificada de avaliação da doença de Huntington.
Prazo: Linha de base e 6 meses
Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) Motora (faixa de pontuação total de 0 a 124, onde pontuação mais alta = maior comprometimento)
Linha de base e 6 meses
Mudança na pontuação da avaliação cognitiva de Montreal.
Prazo: Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Avaliação Cognitiva de Montreal (faixa de pontuação total de 0 a 30, pontuação mais alta = menos comprometimento)
Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Mudanças na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington – Comportamental
Prazo: Linha de base, mês 3 e 6 meses
Escala Comportamental da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) (faixa de pontuação total de 0 a 100, onde 100 = 100% independente)
Linha de base, mês 3 e 6 meses
Mudança nas pontuações da avaliação funcional
Prazo: Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.
Impressão Clínica Global (CGI-I); (faixa de pontuação total de 1 a 7, onde pontuação mais alta = maior comprometimento) e Avaliação da Capacidade Funcional Total da Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) (faixa de pontuação total de 0 a 13, pontuação mais alta = menos comprometimento)
Linha de base em comparação com 3 e 6 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, Irvine

Investigadores

  • Investigador principal: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Diretor de estudo: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de abril de 2017

Conclusão Primária (Real)

31 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

3 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20163022

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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