Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av fenofibrat som en behandling for Huntingtons sykdom

3. september 2023 oppdatert av: Leslie Thompson, University of California, Irvine

En fase IIa, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av sikkerheten og effekten av fenofibrat som en behandling for Huntingtons sykdom

Formålet med denne forskningsstudien er å studere sikkerheten og effekten av fenofibrat, et FDA-godkjent legemiddel for høyt kolesterol og/eller forhøyede triglyerider (fett), som behandling for Huntingtons sykdom (HD). Forsøkspersoner som oppfyller inngangskriteriene vil bli randomisert (3:1) til enten 145 mg fenofibrat eller placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California, Irvine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En voksen av begge kjønn, i alderen 25-85 inkludert,
  • Ha ferdigheter med skriftlig og muntlig engelsk og korrigert syn eller hørsel for å fullføre kognitive tester,
  • Kan gi informert samtykke,
  • Ha god generell helsestatus uten kjente problemer som forventes i løpet av forsøket,
  • Ha en HD-diagnose støttet av positiv gentest i løpet av de siste 6 månedene.

Ekskluderingskriterier:

  • Andre alvorlige nevrologiske sykdommer [f.eks. multippel sklerose, parkinsons sykdom, kortikalt slag, etc.]
  • Klinisk signifikant lever- eller nyresykdom,
  • Nåværende eller nylig (< 1 måned) bruk av dopaminblokkerende midler som tetrabenazin, antikonvulsiva, nevroleptika, HAART, antiemetika og antipsykotika uansett årsak,
  • Nåværende bruk av Warfarin (Coumadin). Påmelding til en annen legemiddelstudie innen de foregående tre månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Aktiv
Legemiddel: Fenofibrat
145mg fenofibrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i PGC-1alpha RNA-ekspresjon
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Endring i PGC-1alpha RNA-ekspresjon fra baseline, måned 3 og måned 6
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Endring i PGC-1alfa-proteinoverflod.
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Gjennomsnittlig endring i PGC-1alfa-proteinoverflod.
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fenofibricsyrenivå.
Tidsramme: Baseline til 3 og 6 måneder.
Endring i fenofibrinsyreoverflod fra baseline til 3 og 6 måneder.
Baseline til 3 og 6 måneder.
Endring i Unified Huntington Disease Rating Scale Motor Score.
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Motor (total poengsum 0-124 der høyere poengsum = større svekkelse)
Baseline og 6 måneder
Endring i Montreal Cognitive Assessment Score.
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Montreal Cognitive Assessment (total poengsum 0-30, høyere poengsum = mindre svekkelse)
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Endringer i Unified Huntington Disease Rating Scale - Behavioral
Tidsramme: Baseline, måned 3 og 6 måneder
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Behavioural Scale (total poengsum 0-100 hvor 100 = 100 % uavhengig)
Baseline, måned 3 og 6 måneder
Endring i funksjonelle vurderingspoeng
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Clinical Global Impression (CGI-I); (total poengsum 1-7 der høyere poengsum = større svekkelse), og Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity Assessment (total poengsum 0-13, høyere poengsum = mindre svekkelse)
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Irvine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Studieleder: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20163022

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere