Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af fenofibrat som en behandling for Huntingtons sygdom

3. september 2023 opdateret af: Leslie Thompson, University of California, Irvine

En fase IIa, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​fenofibrat som en behandling af Huntingtons sygdom

Formålet med dette forskningsstudie er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​fenofibrat, et FDA-godkendt lægemiddel mod højt kolesteroltal og/eller forhøjede triglyerider (fedtstoffer), som behandling af Huntingtons sygdom (HD). Forsøgspersoner, der opfylder adgangskriterierne, vil blive randomiseret (3:1) til enten 145 mg fenofibrat eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En voksen af ​​begge køn i alderen 25-85 inklusive,
  • Har færdigheder i skriftlig og talt engelsk og korrigeret syn eller hørelse for at gennemføre den kognitive test,
  • er i stand til at give informeret samtykke,
  • Har en god generel sundhedsstatus uden kendte problemer, der forventes i løbet af forsøget,
  • Har en diagnose af HS understøttet af positiv gentest inden for de seneste 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Anden større neurologisk sygdom [f.eks. multipel sklerose, Parkinsons sygdom, kortikalt slagtilfælde osv.]
  • Klinisk signifikant lever- eller nyresygdom,
  • Aktuel eller nylig (< 1 måned) brug af dopaminblokerende midler såsom tetrabenazin, antikonvulsiva, neuroleptika, HAART, antiemetika og antipsykotika uanset årsag,
  • Nuværende brug af Warfarin (Coumadin). Tilmelding til en anden lægemiddelundersøgelse inden for de foregående tre måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Aktiv
Medicin: Fenofibrat
145mg fenofibrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PGC-1alpha RNA-ekspression
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Ændring i PGC-1alpha RNA-ekspression fra baseline, måned 3 og måned 6
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Ændring i PGC-1alpha-proteinoverflod.
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Gennemsnitlig ændring i PGC-1alpha-proteinoverflod.
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fenofibric syre niveau.
Tidsramme: Baseline til 3 og 6 måneder.
Ændring i mængden af ​​fenofibricsyre fra baseline til 3 og 6 måneder.
Baseline til 3 og 6 måneder.
Ændring i Unified Huntington Disease Rating Scale Motor Score.
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Motor (samlet scoreområde 0-124, hvor højere score = større svækkelse)
Baseline og 6 måneder
Ændring i Montreal Cognitive Assessment Score.
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Montreal Cognitive Assessment (samlet scoreområde 0-30, højere score = mindre svækkelse)
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Ændringer i Unified Huntington Disease Rating Scale - Behavioural
Tidsramme: Baseline, måned 3 og 6 måneder
Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Behavioural Scale (samlet scoreområde 0-100, hvor 100 = 100 % uafhængig)
Baseline, måned 3 og 6 måneder
Ændring i funktionelle vurderingsresultater
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.
Clinical Global Impression (CGI-I); (samlet scoreområde 1-7, hvor højere score = større svækkelse) og Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity Assessment (samlet scoreinterval 0-13, højere score = mindre svækkelse)
Baseline sammenlignet med 3 og 6 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Irvine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Neal Hermanowicz, MD, University of California, Irvine
  • Studieleder: Leslie Thompson, PhD, University of California, Irvine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20163022

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner