生存の代理エンドポイントとしての急性骨髄性白血病患者における測定可能な残存病変の評価 (PERDAM)

急性骨髄性白血病は、遺伝的および表現型が不均一な疾患であり、年間 10 万人の男性および女性あたり 3 ～ 4 人の発生率であり、診断時の年齢の中央値は約 70 歳です。 特に高齢の患者の予後は非常に悪いままです。 集中化学療法に適していると考えられる患者では、アントラサイクリンとシタラビンの併用が依然として標準治療です。 完全寛解 (CR) を達成した患者には、化学療法から同種造血幹細胞移植までの寛解後療法 (PRT) が必要です。集中的な PRT は、高齢の患者ではまだ議論中です。 治療前の遺伝学に基づくリスク層別化を超えて、治療中およびフォローアップ中の測定可能な残存病変 (MRD) は、最初の CR における重要な予後因子として浮上しています。 さらに、MRD は、治療効果を読み取るためのツールを提供する可能性があります。 この診断メタスタディでは、研究者は、合計で 1000 人以上の患者が発生する先行無作為化臨床試験全体で、マルチパラメータ フローサイトメトリーを使用して MRD を測定する予定です。 診断時の白血病関連表現型または通常とは異なるアプローチに従って、MRDは治療中の早期（導入後）および後期（強化後）に評価されます。 この研究の目的は、治療中の初期に測定されたMRDのレベルが全生存率と密接に関連していることを示すことであり、したがって初期の代理として役立つ可能性があります. 有望な新薬ができるだけ早く治療に承認されることを求める社会的要求が高まっています。 したがって、長期生存のエンドポイントではなく、MRD などの初期のバイオマーカーのエンドポイントに基づいてこれらの承認を取得することは非常に興味深いことです。