Hodnocení měřitelného reziduálního onemocnění u pacientů s akutní myeloidní leukémií jako náhradní koncový bod pro přežití (PERDAM)

Akutní myeloidní leukémie je geneticky a fenotypově heterogenní onemocnění s incidencí 3 až 4 na 100 000 mužů a žen za rok a mediánem věku při diagnóze kolem 70 let. Prognóza, zejména u starších pacientů, zůstává velmi špatná. U pacientů považovaných za vhodné pro intenzivní chemoterapii zůstává standardem péče kombinace antracyklinu a cytarabinu. U pacientů, kteří dosáhnou kompletní remise (CR), je nutná postremisní terapie (PRT) od chemoterapie po alogenní transplantaci krvetvorných buněk; intenzivní PRT je stále předmětem diskuse u starších pacientů. Kromě předléčebné genetické stratifikace rizika se jako důležitý prognostický faktor u první CR objevuje měřitelná reziduální nemoc (MRD) během léčby a sledování. Kromě toho může MRD poskytnout nástroj pro odečítání terapeutické účinnosti. V této diagnostické metastudii mají výzkumníci v úmyslu měřit MRD pomocí multiparametrové průtokové cytometrie v předem randomizovaných klinických studiích, které celkem získají více než 1000 pacientů. Podle fenotypu spojeného s leukémií při diagnóze nebo odlišného od normálního přístupu bude MRD hodnocena časně (po indukci) a pozdě (po konsolidaci) během léčby. Cílem studie je ukázat, že hladiny MRD měřené časně během léčby úzce souvisejí s celkovým přežitím, a mohou tak sloužit jako časná náhrada. Roste poptávka veřejnosti po co nejrychlejším schválení nových perspektivních léků pro terapii. Proto je velmi zajímavé získat tato schválení na základě časných koncových bodů biomarkerů, jako je MRD, spíše než na koncových bodech dlouhodobého přežití.