Evaluación de la enfermedad residual medible en pacientes con leucemia mieloide aguda como criterio de valoración alternativo para la supervivencia (PERDAM)

La leucemia mieloide aguda es un trastorno genética y fenotípicamente heterogéneo con una incidencia de 3 a 4 por 100 000 hombres y mujeres por año y una mediana de edad al momento del diagnóstico de alrededor de 70 años. El pronóstico, especialmente en pacientes de edad avanzada, sigue siendo muy pobre. En pacientes considerados aptos para quimioterapia intensiva, la combinación de una antraciclina y citarabina sigue siendo el tratamiento estándar. Para los pacientes que logran una remisión completa (CR), se requiere una terapia posterior a la remisión (PRT) que va desde quimioterapia hasta trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas; El PRT intensivo todavía está en debate en pacientes mayores. Más allá de la estratificación del riesgo basada en la genética previa al tratamiento, la enfermedad residual medible (MRD) durante el tratamiento y el seguimiento surge como un factor pronóstico importante en la primera RC. Además, MRD puede proporcionar una herramienta para una lectura de la eficacia terapéutica. En este metaestudio de diagnóstico, los investigadores pretenden medir la MRD mediante citometría de flujo multiparamétrica en ensayos clínicos aleatorizados iniciales que, en total, incluirán a más de 1000 pacientes. De acuerdo con el fenotipo asociado con la leucemia en el momento del diagnóstico o el enfoque diferente al normal, la MRD se evaluará de manera temprana (después de la inducción) y tardía (después de la consolidación) durante el tratamiento. El objetivo del estudio es mostrar que los niveles de MRD medidos temprano durante el tratamiento están estrechamente relacionados con la supervivencia general y, por lo tanto, pueden servir como un sustituto temprano. Existe una creciente demanda pública de que se aprueben medicamentos nuevos y prometedores para la terapia lo más rápido posible. Por lo tanto, es de gran interés obtener estas aprobaciones en función de criterios de valoración de biomarcadores tempranos, como la MRD, en lugar de criterios de valoración de supervivencia a largo plazo.