Оценка измеримого остаточного заболевания у пациентов с острым миелоидным лейкозом как суррогатная конечная точка выживания (PERDAM)

Острый миелоидный лейкоз является генетически и фенотипически гетерогенным заболеванием с частотой от 3 до 4 случаев на 100 000 мужчин и женщин в год и средним возрастом при постановке диагноза около 70 лет. Прогноз, особенно у пожилых пациентов, остается очень неблагоприятным. У пациентов, которым показана интенсивная химиотерапия, стандартом лечения остается комбинация антрациклина и цитарабина. Для пациентов, достигших полной ремиссии (ПР), требуется постремиссионная терапия (ППТ), начиная от химиотерапии и заканчивая аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток; интенсивная PRT все еще обсуждается у пожилых пациентов. Помимо стратификации риска на основе генетики до лечения, измеримая остаточная болезнь (MRD) во время лечения и последующего наблюдения становится важным прогностическим фактором при первом CR. Кроме того, MRD может предоставить инструмент для считывания терапевтической эффективности. В этом диагностическом мета-исследовании исследователи намереваются измерить МОБ с помощью многопараметрической проточной цитометрии в рандомизированных клинических испытаниях, в которых в общей сложности примут участие более 1000 пациентов. В зависимости от ассоциированного с лейкемией фенотипа при постановке диагноза или подхода, отличного от нормального, МОБ будет оцениваться на ранней (после индукции) и поздней (после консолидации) стадии лечения. Цель исследования — показать, что уровни МОБ, измеренные на ранних этапах лечения, тесно связаны с общей выживаемостью и, таким образом, могут служить ранним суррогатным показателем. Растет общественное требование о том, чтобы новые перспективные препараты как можно скорее были одобрены для терапии. Поэтому представляет большой интерес получение этих разрешений на основе ранних конечных точек биомаркеров, таких как МОБ, а не конечных точек долгосрочной выживаемости.