Ocena mierzalnej choroby resztkowej u pacjentów z ostrą białaczką szpikową jako zastępczy punkt końcowy przeżycia (PERDAM)

Ostra białaczka szpikowa jest chorobą heterogenną genetycznie i fenotypowo, z częstością występowania 3 do 4 przypadków na 100 000 mężczyzn i kobiet rocznie i medianą wieku w momencie rozpoznania wynoszącą około 70 lat. Rokowanie, zwłaszcza u starszych pacjentów, pozostaje bardzo złe. U pacjentów uznanych za odpowiednich do intensywnej chemioterapii połączenie antracykliny i cytarabiny pozostaje standardem postępowania. W przypadku pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję (CR), wymagana jest terapia poremisyjna (PRT) obejmująca zakres od chemioterapii do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych; intensywna PRT jest nadal przedmiotem dyskusji u starszych pacjentów. Oprócz stratyfikacji ryzyka opartej na genetyce przed leczeniem, mierzalna choroba resztkowa (MRD) podczas leczenia i obserwacji okazuje się ważnym czynnikiem prognostycznym w pierwszym CR. Ponadto MRD może stanowić narzędzie do odczytywania skuteczności terapeutycznej. W tym meta-badaniu diagnostycznym badacze zamierzają mierzyć MRD za pomocą wieloparametrowej cytometrii przepływowej we wstępnych randomizowanych badaniach klinicznych, w których łącznie weźmie udział ponad 1000 pacjentów. Zgodnie z fenotypem związanym z białaczką w momencie rozpoznania lub podejściem odmiennym od normalnego, MRD będzie oceniany wcześnie (po indukcji) i późno (po konsolidacji) podczas leczenia. Celem badania jest wykazanie, że poziomy MRD mierzone we wczesnym okresie leczenia są ściśle związane z całkowitym przeżyciem, a zatem mogą służyć jako wczesny surogat. Istnieje rosnące zapotrzebowanie społeczne, aby nowe, obiecujące leki były dopuszczone do terapii tak szybko, jak to możliwe. Dlatego bardzo interesujące jest uzyskanie tych zatwierdzeń w oparciu o wczesne punkty końcowe biomarkerów, takie jak MRD, a nie o długoterminowe punkty końcowe przeżycia.