Mitattavissa olevan jäännössairauden arviointi potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia eloonjäämisen sijaispäätepisteenä (PERDAM)

Akuutti myelooinen leukemia on geneettisesti ja fenotyyppisesti heterogeeninen sairaus, jonka ilmaantuvuus on 3–4 tapausta 100 000 miehestä ja naisesta vuodessa ja jonka mediaani-ikä diagnoosin yhteydessä on noin 70 vuotta. Varsinkin iäkkäiden potilaiden ennuste on pysynyt erittäin huonona. Intensiiviseen kemoterapiaan soveltuviksi katsotuilla potilailla antrasykliinin ja sytarabiinin yhdistelmä on edelleen hoidon standardi. Potilaille, jotka saavuttavat täydellisen remission (CR), tarvitaan postremissiohoitoa (PRT), joka vaihtelee kemoterapiasta allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon; intensiivisestä PRT:stä keskustellaan edelleen iäkkäillä potilailla. Hoitoa edeltävän genetiikkaan perustuvan riskikerrostumisen lisäksi mitattava jäännössairaus (MRD) hoidon ja seurannan aikana tulee tärkeäksi ennustetekijäksi ensimmäisessä CR:ssä. Lisäksi MRD voi tarjota työkalun terapeuttisen tehon mittaamiseen. Tässä diagnostisessa metatutkimuksessa tutkijat aikovat mitata MRD:tä käyttämällä moniparametrista virtaussytometriaa alkuvaiheessa olevissa satunnaistetuissa kliinisissä tutkimuksissa, joihin tulee yhteensä yli 1000 potilasta. Leukemiaan liittyvän fenotyypin mukaan diagnoosin yhteydessä tai normaalista poikkeavan lähestymistavan mukaan MRD arvioidaan varhain (induktion jälkeen) ja myöhään (konsolidoinnin jälkeen) hoidon aikana. Tutkimuksen tavoitteena on osoittaa, että varhain hoidon aikana mitatut MRD-tasot liittyvät läheisesti kokonaiseloonjäämiseen ja voivat siten toimia varhaisena korvikkeena. Yleisössä on kasvava kysyntä, että uudet, lupaavat lääkkeet hyväksytään hoitoon mahdollisimman nopeasti. Siksi on erittäin mielenkiintoista saada nämä hyväksynnät varhaisten biomarkkeripäätepisteiden, kuten MRD:n, perusteella pikemminkin kuin pitkän aikavälin eloonjäämispäätepisteisiin.