BAY 2599023 (DTX 201) による治療に対する安全性と、重度の血友病 A 患者の反応をテストする研究感染性ウイルス (AAV) を「シャトル」として。
2026年7月2日 更新者：Bayer
重症血友病 A の成人における B ドメイン欠失ヒト第 VIII 因子のアデノ随伴ウイルス (AAV) hu37 媒介遺伝子導入である BAY2599023 (DTX201) の第 1/2 相非盲検安全性および用量設定研究
この研究では、研究者は BAY 2599023 (DTX201) の安全性と有効性に関するより多くの情報を収集したいと考えています。これは、ウイルスベクターを使用してヒト第 VIII 因子遺伝子を人体に送達し、疾患を治療する薬物療法です。
欠陥のある遺伝子を健康なコピーで置き換えることにより、人体は独自に凝固因子を生成する可能性があります.
血友病 A は、出血を制御するタンパク質である凝固第 VIII 因子が人体に十分にない出血性疾患です。
研究者は、体が独自に十分な凝固因子を生成できるように、BAY 2599023 (DTX201) の最適な用量を見つけたいと考えています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- C.S. Mott Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- UW Health Carbone Cancer Center
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
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South Holland
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Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Saarland
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Homburg、Saarland、ドイツ、66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Brittany Region
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Rennes、Brittany Region、フランス、35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、フランス、75015
- APHP-Hopital Necker Enfants malades
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Sofia City Province
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Sofia、Sofia City Province、ブルガリア、1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性は18歳以上。
- -血漿FVIII活性レベルが正常の1％未満またはスクリーニング時の病歴によって証明される、血友病Aの確定診断。
- FVIII濃縮物（組換えまたは血漿由来）への曝露日（ED）が150日を超える。
-予防中の場合、研究全体の指定された時点で予防的治療を喜んで中止する必要がある、またはオンデマンドの場合：過去52週間で> 4回の出血イベントがあったはずです
-信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。
除外基準:
- -FVIII製品に対するアレルギー反応の病歴。
- BMI > 35 kg/m*2 の肥満を含む、主治医が重要と考える健康診断の臨床的に関連する所見
- -第VIII因子に対する測定可能な阻害剤の現在の証拠、FVIIIタンパク質に対する阻害剤の既往歴、または阻害剤を示唆する臨床歴。
- -活動性のB型またはC型肝炎の証拠。
- 現在、B型肝炎またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。
- 重大な基礎疾患のある肝疾患。
- -CD4数が≤200 / mm * 3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠; CD4 数が 200/mm*3 を超え、ウイルス量が検出されない HIV+ および安定した参加者は、登録する資格があります。
- AAVhu37キャプシドと反応する検出可能な抗体。
- -血友病Aとは異なる別の出血性疾患の参加者（例：フォン・ヴィレブランド病、血友病B）。
- -過去52週間以内に遺伝子導入試験に参加したか、過去12週間以内に治験薬を使用した臨床試験に参加しました。
- -試験製品または関連するFVIII製品またはBAY2599023（DTX201）の任意の成分に対する既知または疑いのある過敏症またはアレルギー反応、またはプレドニゾロンへの禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BAY2599023/(DTX201)
FVIII製剤による治療歴のある重症血友病Aの成人患者
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4 段階の投与量で単回漸増投与。単回静脈内 (IV) 投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の患者（AES）、治療に浸透している有害事象（TEAE）、深刻な有害事象（SAE）、および特別な関心のあるAES/SAEの数
時間枠：最大5年。
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最大5年。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII活性の発現パターン。
時間枠：5年まで
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一段階アッセイと発色アッセイの両方を使用して決定されます。
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5年まで
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5％を超えるFVIIIの発現に達した、それぞれの用量段階における患者の割合
時間枠：BAY2599023のIV投与後6ヶ月と12ヶ月
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BAY2599023のIV投与後6ヶ月と12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月7日
一次修了 (推定)
2026年9月15日
研究の完了 (推定)
2026年9月15日
試験登録日
最初に提出
2018年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月6日
最初の投稿 (実際)
2018年7月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月2日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19429
- 2017-000806-39 (EudraCT番号)
- 2023-505827-29-00 (その他の識別子：CTIS(EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。