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Studie zum Test der Sicherheit und wie gut Patienten mit schwerer Hämophilie A auf die Behandlung mit BAY 2599023 (DTX 201) ansprechen, einer medikamentösen Therapie, die eine gesunde Version des defekten Faktor-VIII-Gens in den Zellkern von Leberzellen einbringt infektiöses Virus (AAV) als „Shuttle“.

7. März 2024 aktualisiert von: Bayer

Eine offene Phase-1/2-Sicherheits- und Dosisfindungsstudie von BAY2599023 (DTX201), einem Adeno-assoziierten Virus (AAV) hu37-vermittelten Gentransfer von humanem Faktor VIII mit deletierter B-Domäne, bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A

In dieser Studie wollen die Forscher mehr Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit von BAY 2599023 (DTX201) sammeln, einer medikamentösen Therapie, die das humane Faktor-VIII-Gen in den menschlichen Körper einbringt, indem ein viraler Vektor verwendet wird, um die Krankheit zu behandeln. Indem das defekte Gen durch eine gesunde Kopie ersetzt wird, kann der menschliche Körper den Gerinnungsfaktor selbst produzieren. Hämophilie A ist eine Blutgerinnungsstörung, bei der der menschliche Körper nicht genügend Gerinnungsfaktor VIII hat, ein Protein, das Blutungen kontrolliert. Forscher wollen die optimale Dosis von BAY 2599023 (DTX201) finden, damit der Körper genügend Gerinnungsfaktor selbst produzieren kann.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Deutschland, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, Frankreich, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin - Madison
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer ab 18 Jahren.
  • Bestätigte Diagnose von Hämophilie A, belegt durch ihre Krankengeschichte mit Plasma-FVIII-Aktivitätsspiegeln < 1 % des Normalwerts oder beim Screening.
  • Haben Sie > 150 Expositionstage (EDs) gegenüber FVIII-Konzentraten (rekombinant oder aus Plasma gewonnen).

Bei Prophylaxe müssen Sie bereit sein, die prophylaktische Behandlung zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie zu beenden, oder Bei Bedarf: sollten > 4 Blutungsereignisse in den letzten 52 Wochen gehabt haben

- Stimmen Sie zu, eine zuverlässige Barriere-Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein FVIII-Produkt.
  • Klinisch relevante Befunde bei der körperlichen Untersuchung, die vom behandelnden Arzt als kritisch angesehen werden, einschließlich Adipositas mit BMI > 35 kg/m*2
  • Aktueller Nachweis eines messbaren Inhibitors gegen Faktor VIII, Vorgeschichte von Inhibitoren des FVIII-Proteins oder klinische Vorgeschichte, die auf einen Inhibitor hindeutet.
  • Nachweis einer aktiven Hepatitis B oder C.
  • Derzeit in antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C.
  • Signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung.
  • Serologischer Nachweis von HIV-1 oder HIV-2 mit CD4-Zahlen ≤200/mm*3; HIV+ und stabile Teilnehmer mit einer CD4-Zellzahl >200/mm*3 und einer nicht nachweisbaren Viruslast sind zur Teilnahme berechtigt.
  • Nachweisbare Antikörper, die mit AAVhu37capsid reagieren.
  • Teilnehmer mit einer anderen Blutungsstörung, die sich von Hämophilie A unterscheidet (z. B. von-Willebrand-Krankheit, Hämophilie B).
  • Teilnahme an einer Gentransferstudie innerhalb der letzten 52 Wochen oder an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 12 Wochen.
  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf Studienprodukte oder verwandte FVIII-Produkte oder einen Bestandteil von BAY2599023 (DTX201) oder eine Kontraindikation für Prednisolon

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BAY2599023 / (DTX201)
Erwachsene Patienten mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit FVIII-Produkten behandelt wurden
Eskalierende Einzeldosen mit 4 Dosisschritten; Einmalige intravenöse (IV) Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs), behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs/SAEs von besonderem Interesse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Expressionsmuster der FVIII-Aktivität.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bestimmt unter Verwendung sowohl eines einstufigen Assays als auch eines chromogenen Assays.
Bis zu 5 Jahre
Anteil der Patienten in der jeweiligen Dosisstufe, die eine FVIII-Expression von über 5 % erreichten
Zeitfenster: 6 Monate und 12 Monate nach der IV-Verabreichung von BAY2599023
6 Monate und 12 Monate nach der IV-Verabreichung von BAY2599023

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. November 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19429
  • 2017-000806-39 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-505827-29-00 (Andere Kennung: CTIS(EU))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Verfügbarkeit der Daten dieser Studie wird später gemäß der Verpflichtung von Bayer zu den EFPIA/PhRMA „Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing“ bestimmt. Dies betrifft Umfang, Zeitpunkt und Verfahren des Datenzugriffs. Als solches verpflichtet sich Bayer, auf Anfrage von qualifizierten Forschern Daten aus klinischen Studien auf Patientenebene, Daten aus klinischen Studien auf Studienebene und Protokolle aus klinischen Studien mit Patienten für in den USA und der EU zugelassene Arzneimittel und Indikationen zu teilen, soweit dies für die Durchführung legitimer Forschung erforderlich ist. Dies gilt für Daten zu neuen Arzneimitteln und Indikationen, die am oder nach dem 1. Januar 2014 von den Zulassungsbehörden der EU und der USA zugelassen wurden.

Interessierte Forscher können über www.vivli.org Zugang zu anonymisierten Daten auf Patientenebene und unterstützenden Dokumenten aus klinischen Studien für Forschungszwecke anfordern. Informationen zu den Bayer-Kriterien für die Listung von Studien und weitere relevante Informationen finden Sie im Mitgliederbereich des Portals.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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