- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03588299
Studie zum Test der Sicherheit und wie gut Patienten mit schwerer Hämophilie A auf die Behandlung mit BAY 2599023 (DTX 201) ansprechen, einer medikamentösen Therapie, die eine gesunde Version des defekten Faktor-VIII-Gens in den Zellkern von Leberzellen einbringt infektiöses Virus (AAV) als „Shuttle“.
Eine offene Phase-1/2-Sicherheits- und Dosisfindungsstudie von BAY2599023 (DTX201), einem Adeno-assoziierten Virus (AAV) hu37-vermittelten Gentransfer von humanem Faktor VIII mit deletierter B-Domäne, bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
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Berlin, Deutschland, 10249
- Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
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Saarland
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Homburg, Saarland, Deutschland, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Paris, Frankreich, 75015
- Hopital Necker les enfants malades - Paris
-
Rennes Cedex, Frankreich, 35033
- Hôpital Pontchaillou
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-
Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
-
Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
Utrecht, Niederlande, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
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Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer ab 18 Jahren.
- Bestätigte Diagnose von Hämophilie A, belegt durch ihre Krankengeschichte mit Plasma-FVIII-Aktivitätsspiegeln < 1 % des Normalwerts oder beim Screening.
- Haben Sie > 150 Expositionstage (EDs) gegenüber FVIII-Konzentraten (rekombinant oder aus Plasma gewonnen).
Bei Prophylaxe müssen Sie bereit sein, die prophylaktische Behandlung zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie zu beenden, oder Bei Bedarf: sollten > 4 Blutungsereignisse in den letzten 52 Wochen gehabt haben
- Stimmen Sie zu, eine zuverlässige Barriere-Empfängnisverhütung anzuwenden.
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein FVIII-Produkt.
- Klinisch relevante Befunde bei der körperlichen Untersuchung, die vom behandelnden Arzt als kritisch angesehen werden, einschließlich Adipositas mit BMI > 35 kg/m*2
- Aktueller Nachweis eines messbaren Inhibitors gegen Faktor VIII, Vorgeschichte von Inhibitoren des FVIII-Proteins oder klinische Vorgeschichte, die auf einen Inhibitor hindeutet.
- Nachweis einer aktiven Hepatitis B oder C.
- Derzeit in antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C.
- Signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung.
- Serologischer Nachweis von HIV-1 oder HIV-2 mit CD4-Zahlen ≤200/mm*3; HIV+ und stabile Teilnehmer mit einer CD4-Zellzahl >200/mm*3 und einer nicht nachweisbaren Viruslast sind zur Teilnahme berechtigt.
- Nachweisbare Antikörper, die mit AAVhu37capsid reagieren.
- Teilnehmer mit einer anderen Blutungsstörung, die sich von Hämophilie A unterscheidet (z. B. von-Willebrand-Krankheit, Hämophilie B).
- Teilnahme an einer Gentransferstudie innerhalb der letzten 52 Wochen oder an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 12 Wochen.
- Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf Studienprodukte oder verwandte FVIII-Produkte oder einen Bestandteil von BAY2599023 (DTX201) oder eine Kontraindikation für Prednisolon
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: BAY2599023 / (DTX201)
Erwachsene Patienten mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit FVIII-Produkten behandelt wurden
|
Eskalierende Einzeldosen mit 4 Dosisschritten; Einmalige intravenöse (IV) Verabreichung.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs), behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs/SAEs von besonderem Interesse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bis zu 5 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Expressionsmuster der FVIII-Aktivität.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bestimmt unter Verwendung sowohl eines einstufigen Assays als auch eines chromogenen Assays.
|
Bis zu 5 Jahre
|
Anteil der Patienten in der jeweiligen Dosisstufe, die eine FVIII-Expression von über 5 % erreichten
Zeitfenster: 6 Monate und 12 Monate nach der IV-Verabreichung von BAY2599023
|
6 Monate und 12 Monate nach der IV-Verabreichung von BAY2599023
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 19429
- 2017-000806-39 (EudraCT-Nummer)
- 2023-505827-29-00 (Andere Kennung: CTIS(EU))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Die Verfügbarkeit der Daten dieser Studie wird später gemäß der Verpflichtung von Bayer zu den EFPIA/PhRMA „Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing“ bestimmt. Dies betrifft Umfang, Zeitpunkt und Verfahren des Datenzugriffs. Als solches verpflichtet sich Bayer, auf Anfrage von qualifizierten Forschern Daten aus klinischen Studien auf Patientenebene, Daten aus klinischen Studien auf Studienebene und Protokolle aus klinischen Studien mit Patienten für in den USA und der EU zugelassene Arzneimittel und Indikationen zu teilen, soweit dies für die Durchführung legitimer Forschung erforderlich ist. Dies gilt für Daten zu neuen Arzneimitteln und Indikationen, die am oder nach dem 1. Januar 2014 von den Zulassungsbehörden der EU und der USA zugelassen wurden.
Interessierte Forscher können über www.vivli.org Zugang zu anonymisierten Daten auf Patientenebene und unterstützenden Dokumenten aus klinischen Studien für Forschungszwecke anfordern. Informationen zu den Bayer-Kriterien für die Listung von Studien und weitere relevante Informationen finden Sie im Mitgliederbereich des Portals.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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