Undersøgelse for at teste sikkerheden og hvor godt patienter med svær hæmofili A reagerer på behandling med BAY 2599023 (DTX 201), en lægemiddelterapi, der leverer en sund version af det defekte faktor VIII-gen ind i levercellekernen ved hjælp af en ændret, ikke- infektiøs virus (AAV) som en "Shuttle".
7. april 2024 opdateret af: Bayer
Et fase 1/2 åbent sikkerheds- og dosisfindingsstudie af BAY2599023 (DTX201), et adeno-associeret virus (AAV) hu37-medieret genoverførsel af B-domæne slettet human faktor VIII, hos voksne med svær hæmofili A
I denne undersøgelse ønsker forskerne at indsamle mere information om sikkerheden og effektiviteten af BAY 2599023 (DTX201), en lægemiddelbehandling, der leverer det menneskelige faktor VIII-gen ind i den menneskelige krop ved hjælp af en viral vektor til at behandle sygdommen.
Ved at erstatte det defekte gen med en sund kopi kan den menneskelige krop producere koagulationsfaktor på egen hånd.
Hæmofili A er en blødningssygdom, hvor den menneskelige krop ikke har nok koagulationsfaktor VIII, et protein, der kontrollerer blødning.
Forsker ønsker at finde den optimale dosis af BAY 2599023 (DTX201), så kroppen kan producere nok koagulationsfaktor på egen hånd.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
-
-
-
-
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hopital Necker les enfants malades - Paris
-
Rennes Cedex, Frankrig, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Holland, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
Utrecht, Holland, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd på 18 år eller ældre.
- Bekræftet diagnose af hæmofili A som dokumenteret af deres sygehistorie med plasma FVIII aktivitetsniveauer < 1 % af det normale eller ved screening.
- Har >150 eksponeringsdage (ED'er) for FVIII-koncentrater (rekombinant eller plasma-afledt).
Hvis der er på profylakse, kræves det at være villige til at stoppe profylaktisk behandling på bestemte tidspunkter i hele undersøgelsen eller hvis efter behov: skulle have haft > 4 blødningshændelser inden for de sidste 52 uger
- Aftal at bruge pålidelig barriereprævention.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med allergisk reaktion på ethvert FVIII-produkt.
- Klinisk relevante fund i den fysiske undersøgelse vurderet som kritisk af den behandlende læge, herunder fedme med BMI > 35 kg/m*2
- Aktuel evidens for målbar inhibitor mod faktor VIII, tidligere inhibitorer for FVIII-protein eller klinisk historie, der tyder på inhibitor.
- Bevis på aktiv hepatitis B eller C.
- I øjeblikket på antiviral behandling for hepatitis B eller C.
- Betydelig underliggende leversygdom.
- Serologiske tegn på HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm*3; HIV+ og stabile deltagere med CD4-tal >200/mm*3 og upåviselig viral belastning er berettiget til at tilmelde sig.
- Påviselige antistoffer reaktive med AAVhu37capsid.
- Deltager med en anden blødningssygdom, der er forskellig fra hæmofili A (f.eks. von Willebrands sygdom, hæmofili B).
- Deltog i et genoverførselsforsøg inden for de sidste 52 uger eller i et klinisk forsøg med et forsøgsprodukt inden for de sidste 12 uger.
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed eller allergisk reaktion på forsøgsprodukt(er) eller relaterede FVIII-produkter eller enhver komponent af BAY2599023 (DTX201), eller en kontraindikation for prednisolon
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BAY2599023 / (DTX201)
Voksne patienter med svær hæmofili A, som tidligere er blevet behandlet med FVIII-produkter
|
Enkelte eskalerende doser med 4 dosistrin; Enkelt intravenøs (IV) administration.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal patienter med uønskede hændelser (AE'er), behandlings-emergent adverse events (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er/SAE'er af særlig interesse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ekspressionsmønster for FVIII-aktivitet.
Tidsramme: Op til 5 år
|
Bestemt ved hjælp af både et et-trins-assay og et kromogent assay.
|
Op til 5 år
|
|
Andel af patienter i det respektive dosistrin, der nåede en ekspression af FVIII over 5 %
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter IV-administrationen af BAY2599023
|
6 måneder og 12 måneder efter IV-administrationen af BAY2599023
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. november 2018
Primær færdiggørelse (Anslået)
3. november 2026
Studieafslutning (Anslået)
30. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juli 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juli 2018
Først opslået (Faktiske)
17. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 19429
- 2017-000806-39 (EudraCT nummer)
- 2023-505827-29-00 (Anden identifikator: CTIS(EU))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Tilgængeligheden af denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.
Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAfsluttet
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbejdspartnereAfsluttetVitamin A-status og risiko for overdreven vitamin A-indtag blandt byer filippinske børn (GloVitAS-P)Vitamin A statusFilippinerne
-
Arab American University (Palestine)AfsluttetA-PRF | ALLOGRAFTPalæstinensisk territorium, besat
-
AmgenAfsluttet
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAfsluttetBotulinumtoksin, type A