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Étude pour tester l'innocuité et la façon dont les patients atteints d'hémophilie A sévère répondent au traitement avec BAY 2599023 (DTX 201), une thérapie médicamenteuse qui délivre une version saine du gène défectueux du facteur VIII dans le noyau des cellules hépatiques à l'aide d'un virus infectieux (AAV) en tant que "navette".

7 avril 2024 mis à jour par: Bayer

Étude ouverte de phase 1/2 sur l'innocuité et la détermination de la dose de BAY2599023 (DTX201), un virus adéno-associé (AAV) hu37 par transfert de gène du facteur VIII à domaine B supprimé, chez des adultes atteints d'hémophilie A sévère

Dans cette étude, les chercheurs souhaitent recueillir plus d'informations sur l'innocuité et l'efficacité de BAY 2599023 (DTX201), une thérapie médicamenteuse qui délivre le gène du facteur VIII humain dans le corps humain en utilisant un vecteur viral pour traiter la maladie. En remplaçant le gène défectueux par une copie saine, le corps humain peut produire lui-même du facteur de coagulation. L'hémophilie A est un trouble de la coagulation dans lequel le corps humain ne possède pas suffisamment de facteur de coagulation VIII, une protéine qui contrôle les saignements. Les chercheurs souhaitent trouver la dose optimale de BAY 2599023 (DTX201) afin que le corps puisse produire suffisamment de facteur de coagulation par lui-même.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Allemagne, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, France, 35033
        • Hopital Pontchaillou
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin - Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes âgés de 18 ans ou plus.
  • Diagnostic confirmé d'hémophilie A, comme en témoignent leurs antécédents médicaux avec des niveaux d'activité plasmatique du FVIII < 1 % de la normale ou lors du dépistage.
  • Avoir > 150 jours d'exposition (ED) aux concentrés de FVIII (recombinant ou dérivé du plasma).

Si sous prophylaxie, doivent être disposés à arrêter le traitement prophylactique à des moments précis tout au long de l'étude ou Si à la demande : devraient avoir eu > 4 événements hémorragiques au cours des 52 dernières semaines

- Accepter d'utiliser une contraception barrière fiable.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de réaction allergique à tout produit FVIII.
  • Résultats cliniquement pertinents de l'examen physique considérés comme critiques par le médecin traitant, y compris l'obésité avec un IMC > 35 kg/m*2
  • Preuve actuelle d'un inhibiteur mesurable contre le facteur VIII, antécédents d'inhibiteurs de la protéine FVIII ou antécédents cliniques évocateurs d'un inhibiteur.
  • Preuve d'hépatite B ou C active.
  • Actuellement sous traitement antiviral pour l'hépatite B ou C.
  • Maladie hépatique sous-jacente importante.
  • Preuve sérologique du VIH-1 ou du VIH-2 avec un nombre de CD4 ≤ 200/mm*3 ; Les participants séropositifs et stables avec un nombre de CD4 > 200/mm*3 et une charge virale indétectable sont éligibles pour s'inscrire.
  • Anticorps détectables réactifs avec la capside AAVhu37.
  • Participant atteint d'un autre trouble de la coagulation différent de l'hémophilie A (p. ex., maladie de von Willebrand, hémophilie B).
  • Participation à un essai de transfert de gènes au cours des 52 dernières semaines ou à un essai clinique avec un produit expérimental au cours des 12 dernières semaines.
  • Hypersensibilité ou réaction allergique connue ou suspectée au(x) produit(s) à l'essai ou aux produits FVIII apparentés ou à tout composant de BAY2599023 (DTX201), ou une contre-indication à la prednisolone

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BAY2599023 / (DTX201)
Patients adultes atteints d'hémophilie A sévère, qui ont déjà été traités avec des produits FVIII
Médicament: BAY2599023 (DTX201)
Doses croissantes uniques avec 4 étapes de dose ; Administration intraveineuse (IV) unique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables liés au traitement (EIT), des événements indésirables graves (EIG) et des EI/EIG d'intérêt particulier
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil d'expression de l'activité du FVIII.
Délai: Jusqu'à 5 ans
Déterminé en utilisant à la fois un test en une étape et un test chromogénique.
Jusqu'à 5 ans
Proportion de patients dans l'étape de dose respective, qui ont atteint une expression de FVIII supérieure à 5 %
Délai: À 6 mois et 12 mois après l'administration IV de BAY2599023
À 6 mois et 12 mois après l'administration IV de BAY2599023

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Collaborateurs

Ultragenix pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 novembre 2018

Achèvement primaire (Estimé)

3 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2018

Première publication (Réel)

17 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19429
  • 2017-000806-39 (Numéro EudraCT)
  • 2023-505827-29-00 (Autre identifiant: CTIS(EU))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données. En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.

Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour l'inscription des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section des membres du portail.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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