안전성과 중증 A형 혈우병 환자가 BAY 2599023(DTX 201) 치료에 얼마나 잘 반응하는지 테스트하기 위한 연구입니다. 전염성 바이러스(AAV)를 "셔틀"로.
2026년 7월 2일 업데이트: Bayer
중증 A형 혈우병 성인을 대상으로 B-도메인 삭제 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스(AAV) hu37 매개 유전자 전이인 BAY2599023(DTX201)의 1/2상 공개 라벨 안전성 및 용량 결정 연구
이 연구에서 연구자들은 질병을 치료하기 위해 바이러스 벡터를 사용하여 인간 인자 VIII 유전자를 인체에 전달하는 약물 요법인 BAY 2599023(DTX201)의 안전성과 유효성에 대한 더 많은 정보를 수집하고자 합니다.
결함이 있는 유전자를 건강한 사본으로 대체함으로써 인체는 자체적으로 응고 인자를 생성할 수 있습니다.
혈우병 A는 인체에 출혈을 조절하는 단백질인 응고 인자 VIII가 충분하지 않은 출혈 장애입니다.
연구원은 신체가 자체적으로 충분한 응고 인자를 생성할 수 있도록 BAY 2599023(DTX201)의 최적 용량을 찾고자 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Saarland
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Homburg, Saarland, 독일, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- UW Health Carbone Cancer Center
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Sofia City Province
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Sofia, Sofia City Province, 불가리아, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Brittany Region
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Rennes, Brittany Region, 프랑스, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
- APHP-Hopital Necker Enfants malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성.
- 혈장 FVIII 활성 수준이 정상의 1% 미만이거나 스크리닝 시 병력에 의해 입증되는 혈우병 A 진단이 확인되었습니다.
- FVIII 농축물(재조합 또는 혈장 유래)에 대한 노출 일수(ED)가 150일 이상이어야 합니다.
예방적 치료를 받는 경우, 연구 전반에 걸쳐 특정 시점에 예방적 치료를 기꺼이 중단해야 하는 경우 또는 주문형인 경우: 지난 52주 동안 > 4번의 출혈 사건이 발생했어야 합니다.
- 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- FVIII 제품에 대한 알레르기 반응의 병력.
- BMI > 35kg/m*2인 비만을 포함하여 담당 의사가 중요하다고 생각하는 신체 검사에서 임상적으로 관련된 소견
- 인자 VIII에 대한 측정 가능한 억제제의 현재 증거, FVIII 단백질에 대한 억제제의 이전 병력 또는 억제제를 암시하는 임상 병력.
- 활동성 B형 또는 C형 간염의 증거.
- 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
- 중요한 기본 간 질환.
- CD4 수치가 200/mm*3 이하인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거; HIV+ 및 CD4 수가 >200/mm*3이고 검출할 수 없는 바이러스 양이 있는 안정적인 참가자는 등록할 수 있습니다.
- AAVhu37capsid와 반응하는 검출 가능한 항체.
- 혈우병 A와 다른 다른 출혈 장애(예: 폰빌레브란트병, 혈우병 B)가 있는 참여자.
- 지난 52주 이내에 유전자 전달 시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 조사 제품을 사용한 임상 시험에 참여했습니다.
- 시험 제품 또는 관련 FVIII 제품 또는 BAY2599023(DTX201)의 구성 요소에 대한 알려진 또는 의심되는 과민 반응 또는 알레르기 반응 또는 프레드니솔론에 대한 금기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BAY2599023 / (DTX201)
이전에 FVIII 제품으로 치료받은 적이 있는 중증 A형 혈우병 성인 환자
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4개의 용량 단계로 단일 점증 용량; 단일 정맥내(IV) 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이있는 환자 수 (AES), 치료에 대한 부작용 (TEAES), 심각한 부작용 (SAE) 및 특별 관심있는 AES/SAE의 수
기간: 최대 5 년.
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최대 5 년.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FVIII 활성의 발현 패턴.
기간: 최대 5년
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1단계 분석과 발색 분석을 모두 사용하여 결정합니다.
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최대 5년
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5% 이상의 FVIII 발현에 도달한 각 용량 단계의 환자 비율
기간: BAY2599023 IV 투여 후 6개월 및 12개월째
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BAY2599023 IV 투여 후 6개월 및 12개월째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 7일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 15일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 6일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19429
- 2017-000806-39 (EudraCT 번호)
- 2023-505827-29-00 (기타 식별자: CTIS(EU))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 연구 데이터의 가용성은 나중에 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정될 것입니다. 이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다. 이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다. 이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
관심 있는 연구자는 www.vivli.org를 사용하여 연구를 수행하기 위해 익명화된 환자 수준 데이터 및 임상 연구 지원 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 회원 섹션에서 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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