Estudio para evaluar la seguridad y la respuesta de los pacientes con hemofilia A grave al tratamiento con BAY 2599023 (DTX 201), una terapia farmacológica que administra una versión saludable del gen defectuoso del factor VIII en el núcleo de las células hepáticas mediante un virus infeccioso (AAV) como "lanzadera".
7 de abril de 2024 actualizado por: Bayer
Un estudio abierto de fase 1/2 de seguridad y búsqueda de dosis de BAY2599023 (DTX201), un virus adenoasociado (AAV) mediado por hu37 Transferencia génica del factor VIII humano con dominio B eliminado, en adultos con hemofilia A grave
En este estudio, los investigadores desean recopilar más información sobre la seguridad y la eficacia de BAY 2599023 (DTX201), una terapia farmacológica que administra el gen del factor VIII humano en el cuerpo humano mediante el uso de un vector viral para tratar la enfermedad.
Al reemplazar el gen defectuoso con una copia sana, el cuerpo humano puede producir factor de coagulación por sí mismo.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico en el que el cuerpo humano no tiene suficiente factor VIII de coagulación, una proteína que controla el sangrado.
Los investigadores quieren encontrar la dosis óptima de BAY 2599023 (DTX201) para que el cuerpo pueda producir suficiente factor de coagulación por sí mismo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Alemania, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker les enfants malades - Paris
-
Rennes Cedex, Francia, 35033
- Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
-
Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres mayores de 18 años.
- Diagnóstico confirmado de hemofilia A como lo demuestra su historial médico con niveles de actividad de FVIII en plasma <1% de lo normal o en la selección.
- Tener >150 días de exposición (DE) a concentrados de FVIII (recombinante o derivado de plasma).
Si está en profilaxis, debe estar dispuesto a interrumpir el tratamiento profiláctico en puntos de tiempo específicos a lo largo del estudio o Si está bajo demanda: debería haber tenido > 4 eventos hemorrágicos en las últimas 52 semanas
- Aceptar el uso de métodos anticonceptivos de barrera fiables.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de reacción alérgica a cualquier producto de FVIII.
- Hallazgos clínicamente relevantes en el examen físico considerados críticos por el médico tratante, incluyendo obesidad con IMC > 35 kg/m*2
- Evidencia actual de inhibidor medible contra el factor VIII, historial previo de inhibidores de la proteína FVIII o historial clínico que sugiere inhibidor.
- Evidencia de hepatitis B o C activa.
- Actualmente en terapia antiviral para la hepatitis B o C.
- Enfermedad hepática subyacente significativa.
- Evidencia serológica de VIH-1 o VIH-2 con recuentos de CD4 ≤200/mm*3; Los participantes VIH+ y estables con recuento de CD4 >200/mm*3 y carga viral indetectable son elegibles para inscribirse.
- Anticuerpos detectables reactivos con AAVhu37capsid.
- Participante con otro trastorno hemorrágico diferente de la hemofilia A (p. ej., enfermedad de von Willebrand, hemofilia B).
- Participó en un ensayo de transferencia de genes en las últimas 52 semanas o en un ensayo clínico con un producto en investigación en las últimas 12 semanas.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada o reacción alérgica a los productos de prueba o productos relacionados con FVIII o cualquier componente de BAY2599023 (DTX201), o una contraindicación para la prednisolona
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Bahía2599023 / (DTX201)
Pacientes adultos con hemofilia A severa, que han sido tratados previamente con productos de FVIII
|
Dosis únicas crecientes con 4 pasos de dosis; Administración intravenosa (IV) única.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de pacientes con eventos adversos (AA), eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y EA/SAE de especial interés
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Patrón de expresión de la actividad del FVIII.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Determinado mediante un ensayo de una etapa y un ensayo cromogénico.
|
Hasta 5 años
|
|
Proporción de pacientes en el paso de dosis respectivo, que alcanzó una expresión de FVIII superior al 5 %
Periodo de tiempo: A los 6 meses y 12 meses después de la administración IV de BAY2599023
|
A los 6 meses y 12 meses después de la administración IV de BAY2599023
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Estimado)
3 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de julio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
17 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19429
- 2017-000806-39 (Número EudraCT)
- 2023-505827-29-00 (Otro identificador: CTIS(EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará más adelante de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos. Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.vivli.org para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección de miembros del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .