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测试严重血友病患者对 BAY 2599023 (DTX 201) 治疗的安全性和疗效的研究传染性病毒（AAV）作为“穿梭机”。

2024年4月7日 更新者：Bayer

BAY2599023 (DTX201) 的 1/2 期开放标签安全性和剂量探索研究，一种腺相关病毒 (AAV) hu37 介导的 B 域缺失人类因子 VIII 基因转移，用于重症 A 型血友病成人

在这项研究中，研究人员希望收集有关 BAY 2599023 (DTX201) 安全性和有效性的更多信息，这是一种药物疗法，通过使用病毒载体将人类因子 VIII 基因输送到人体来治疗疾病。 通过用健康的拷贝替换有缺陷的基因，人体可能会自行产生凝血因子。 血友病 A 是一种出血性疾病，其中人体没有足够的凝血因子 VIII，一种控制出血的蛋白质。 研究人员想找到 BAY 2599023 (DTX201) 的最佳剂量，以便身体可以自行产生足够的凝血因子。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、德国、66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex、法国、35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin - Madison
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性年龄在 18 岁或以上。
  • 确诊为 A 型血友病，其血浆 FVIII 活性水平 < 正常值的 1% 或筛查时的病史证明。
  • 对 FVIII 浓缩物（重组或血浆来源）的暴露天数 (ED) 超过 150 天。

如果进行预防，则需要愿意在整个研究的指定时间点停止预防性治疗，或者如果按需：在过去 52 周内应该有 > 4 次出血事件

- 同意使用可靠的屏障避孕。

排除标准：

  • 对任何 FVIII 产品有过敏反应史。
  • 治疗医师认为重要的体格检查临床相关发现，包括 BMI > 35 kg/m*2 的肥胖症
  • 可测量的因子 VIII 抑制物的当前证据、FVIII 蛋白抑制物的既往病史或提示抑制物的临床病史。
  • 活动性乙型或丙型肝炎的证据。
  • 目前正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗。
  • 显着的潜在肝病。
  • CD4 计数≤200/mm*3 的 HIV-1 或 HIV-2 血清学证据； CD4 计数 >200/mm*3 且病毒载量检测不到的 HIV+ 和稳定参与者有资格参加。
  • 与 AAVhu37 衣壳反应的可检测抗体。
  • 患有不同于 A 型血友病的另一种出血性疾病（例如血管性血友病、B 型血友病）的参与者。
  • 在过去 52 周内参加过基因转移试验或在过去 12 周内参加过研究产品的临床试验。
  • 已知或怀疑对试验产品或相关 FVIII 产品或 BAY2599023 (DTX201) 的任何成分有超敏反应或过敏反应，或对泼尼松龙有禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BAY2599023 / (DTX201)
既往接受过 FVIII 产品治疗的严重 A 型血友病成年患者
药品：BAY2599023 (DTX201)
具有 4 个剂量步骤的单次递增剂量；单次静脉内 (IV) 给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生不良事件 (AE)、治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和特别关注的 AE/SAE 的患者人数
大体时间：长达 5 年
长达 5 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
FVIII 活性的表达模式。
大体时间：长达 5 年
使用单阶段分析和显色分析确定。
长达 5 年
在各自的剂量步骤中达到 FVIII 表达超过 5% 的患者比例
大体时间：静脉注射 BAY2599023 后 6 个月和 12 个月
静脉注射 BAY2599023 后 6 个月和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bayer

合作者

Ultragenix pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年11月7日

初级完成 (估计的)

2026年11月3日

研究完成 (估计的)

2026年11月30日

研究注册日期

首次提交

2018年7月6日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月6日

首次发布 (实际的)

2018年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月7日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 19429
  • 2017-000806-39 (EudraCT编号)
  • 2023-505827-29-00 (其他标识符：CTIS(EU))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

该研究数据的可用性稍后将根据拜耳对 EFPIA/PhRMA“负责任的临床试验数据共享原则”的承诺来确定。 这涉及数据访问的范围、时间点和过程。 因此，拜耳承诺根据合格研究人员的要求，共享患者层面的临床试验数据、研究层面的临床试验数据，以及美国和欧盟批准的药物和适应症的患者临床试验方案，以进行合法研究。 这适用于欧盟和美国监管机构在 2014 年 1 月 1 日或之后批准的新药和适应症的数据。

感兴趣的研究人员可以使用 www.vivli.org 请求访问匿名的患者级别数据和临床研究的支持文件以进行研究。 门户网站的会员部分提供了有关拜耳上市研究标准的信息和其他相关信息。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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