Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jolla testataan vakavaa hemofiliaa sairastavien potilaiden turvallisuutta ja sitä, kuinka hyvin potilaat reagoivat hoitoon BAY 2599023 (DTX 201) -lääketerapialla, joka toimittaa terveen version viallisesta tekijä VIII -geenistä maksasolujen ytimeen käyttämällä muutettua, ei- tarttuva virus (AAV) "sukkulana".

sunnuntai 7. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Bayer

Vaiheen 1/2 avoin turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus BAY2599023:sta (DTX201), joka on adenosiin liittyvä virus (AAV) hu37-välitteinen B-domeenin deletoidun ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A

Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat kerätä lisätietoa BAY 2599023:n (DTX201) turvallisuudesta ja tehokkuudesta. Lääkehoito, joka kuljettaa ihmisen tekijä VIII -geenin ihmiskehoon käyttämällä virusvektoria taudin hoitoon. Korvaamalla viallisen geenin terveellä kopiolla ihmiskeho voi tuottaa hyytymistekijää itsestään. Hemofilia A on verenvuotohäiriö, jossa ihmiskehossa ei ole tarpeeksi hyytymistekijä VIII:aa, verenvuotoa säätelevää proteiinia. Tutkija haluaa löytää BAY 2599023 (DTX201) optimaalisen annoksen, jotta elimistö pystyy tuottamaan riittävästi hyytymistekijää yksinään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, Ranska, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Saksa, 66421
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University Of Wisconsin - Madison

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ovat vähintään 18-vuotiaita.
  • Vahvistettu hemofilia A -diagnoosi, joka ilmenee heidän sairaushistoriastaan, ja plasman FVIII-aktiivisuus on < 1 % normaalista tai seulonnassa.
  • On yli 150 altistuspäivää (ED) FVIII-konsentraateille (yhdistelmä- tai plasmaperäisille).

Jos he ovat ennaltaehkäiseviä, heidän on oltava valmiita lopettamaan ennaltaehkäisevä hoito tiettyinä ajankohtina koko tutkimuksen ajan tai jos on tarpeen: heillä olisi ollut yli 4 verenvuototapahtumaa viimeisen 52 viikon aikana

- Suostu käyttämään luotettavaa esteehkäisyä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi allerginen reaktio jollekin FVIII-tuotteelle.
  • Kliinisesti merkitykselliset löydökset fyysisessä tutkimuksessa, joita hoitava lääkäri pitää kriittisinä, mukaan lukien liikalihavuus BMI > 35 kg/m*2
  • Nykyiset todisteet mitattavissa olevasta tekijä VIII:n inhibiittorista, aiempi FVIII-proteiinin estäjiä tai kliininen historia, joka viittaa inhibiittoriin.
  • Todisteet aktiivisesta B- tai C-hepatiittista.
  • Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruslääkitys.
  • Merkittävä taustalla oleva maksasairaus.
  • Serologiset todisteet HIV-1:stä tai HIV-2:sta, joiden CD4-määrät ovat ≤200/mm*3; HIV+-potilaat ja vakaat osallistujat, joiden CD4-luku >200/mm*3 ja joiden viruskuormitusta ei voida havaita, voivat ilmoittautua.
  • Havaittavissa olevat vasta-aineet, jotka reagoivat AAVhu37kapsidin kanssa.
  • Osallistuja, jolla on toinen verenvuotohäiriö, joka eroaa hemofilia A:sta (esim. von Willebrandin tauti, hemofilia B).
  • Osallistunut geeninsiirtotutkimukseen viimeisten 52 viikon aikana tai kliiniseen tutkimukseen tutkimustuotteella viimeisen 12 viikon aikana.
  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tai allerginen reaktio koetuotteelle tai vastaaville FVIII-tuotteille tai jollekin BAY2599023:n (DTX201) komponentille tai vasta-aihe prednisolonille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BAY2599023 / (DTX201)
Aikuiset potilaat, joilla on vaikea hemofilia A ja joita on aiemmin hoidettu FVIII-valmisteilla
Lääke: BAY2599023 (DTX201)
Yksittäiset nousevat annokset 4 annosportaalla; Kerta-annos suonensisäisesti (IV).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia/SAE
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII-aktiivisuuden ilmentymismalli.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Määritetty käyttämällä sekä yksivaiheista että kromogeenistä määritystä.
Jopa 5 vuotta
Potilaiden osuus vastaavassa annosvaiheessa, joka saavutti FVIII:n ilmentymisen yli 5 %
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 12 kuukautta BAY2599023:n IV-antamisen jälkeen
6 kuukautta ja 12 kuukautta BAY2599023:n IV-antamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bayer

Yhteistyökumppanit

Ultragenix pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 3. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 7. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19429
  • 2017-000806-39 (EudraCT-numero)
  • 2023-505827-29-00 (Muu tunniste: CTIS(EU))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy myöhemmin Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteet" -sitoumuksen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia. Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.

Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.vivli.org-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Portaalin jäsenosiossa on tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa