Tutkimus, jolla testataan vakavaa hemofiliaa sairastavien potilaiden turvallisuutta ja sitä, kuinka hyvin potilaat reagoivat hoitoon BAY 2599023 (DTX 201) -lääketerapialla, joka toimittaa terveen version viallisesta tekijä VIII -geenistä maksasolujen ytimeen käyttämällä muutettua, ei- tarttuva virus (AAV) "sukkulana".
torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Bayer
Vaiheen 1/2 avoin turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus BAY2599023:sta (DTX201), joka on adenosiin liittyvä virus (AAV) hu37-välitteinen B-domeenin deletoidun ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A
Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat kerätä lisätietoa BAY 2599023:n (DTX201) turvallisuudesta ja tehokkuudesta. Lääkehoito, joka kuljettaa ihmisen tekijä VIII -geenin ihmiskehoon käyttämällä virusvektoria taudin hoitoon.
Korvaamalla viallisen geenin terveellä kopiolla ihmiskeho voi tuottaa hyytymistekijää itsestään.
Hemofilia A on verenvuotohäiriö, jossa ihmiskehossa ei ole tarpeeksi hyytymistekijä VIII:aa, verenvuotoa säätelevää proteiinia.
Tutkija haluaa löytää BAY 2599023 (DTX201) optimaalisen annoksen, jotta elimistö pystyy tuottamaan riittävästi hyytymistekijää yksinään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
Sofia City Province
-
Sofia, Sofia City Province, Bulgaria, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
-
-
-
-
Brittany Region
-
Rennes, Brittany Region, Ranska, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75015
- APHP-Hopital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Saksa, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Health Carbone Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ovat vähintään 18-vuotiaita.
- Vahvistettu hemofilia A -diagnoosi, joka ilmenee heidän sairaushistoriastaan, ja plasman FVIII-aktiivisuus on < 1 % normaalista tai seulonnassa.
- On yli 150 altistuspäivää (ED) FVIII-konsentraateille (yhdistelmä- tai plasmaperäisille).
Jos he ovat ennaltaehkäiseviä, heidän on oltava valmiita lopettamaan ennaltaehkäisevä hoito tiettyinä ajankohtina koko tutkimuksen ajan tai jos on tarpeen: heillä olisi ollut yli 4 verenvuototapahtumaa viimeisen 52 viikon aikana
- Suostu käyttämään luotettavaa esteehkäisyä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi allerginen reaktio jollekin FVIII-tuotteelle.
- Kliinisesti merkitykselliset löydökset fyysisessä tutkimuksessa, joita hoitava lääkäri pitää kriittisinä, mukaan lukien liikalihavuus BMI > 35 kg/m*2
- Nykyiset todisteet mitattavissa olevasta tekijä VIII:n inhibiittorista, aiempi FVIII-proteiinin estäjiä tai kliininen historia, joka viittaa inhibiittoriin.
- Todisteet aktiivisesta B- tai C-hepatiittista.
- Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruslääkitys.
- Merkittävä taustalla oleva maksasairaus.
- Serologiset todisteet HIV-1:stä tai HIV-2:sta, joiden CD4-määrät ovat ≤200/mm*3; HIV+-potilaat ja vakaat osallistujat, joiden CD4-luku >200/mm*3 ja joiden viruskuormitusta ei voida havaita, voivat ilmoittautua.
- Havaittavissa olevat vasta-aineet, jotka reagoivat AAVhu37kapsidin kanssa.
- Osallistuja, jolla on toinen verenvuotohäiriö, joka eroaa hemofilia A:sta (esim. von Willebrandin tauti, hemofilia B).
- Osallistunut geeninsiirtotutkimukseen viimeisten 52 viikon aikana tai kliiniseen tutkimukseen tutkimustuotteella viimeisen 12 viikon aikana.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tai allerginen reaktio koetuotteelle tai vastaaville FVIII-tuotteille tai jollekin BAY2599023:n (DTX201) komponentille tai vasta-aihe prednisolonille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BAY2599023 / (DTX201)
Aikuiset potilaat, joilla on vaikea hemofilia A ja joita on aiemmin hoidettu FVIII-valmisteilla
|
Yksittäiset nousevat annokset 4 annosportaalla; Kerta-annos suonensisäisesti (IV).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES), hoitoa koskevia haittatapahtumia (TEAES), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja AES/SAE: t erityisesti kiinnostavia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
|
Jopa 5 vuotta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVIII-aktiivisuuden ilmentymismalli.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Määritetty käyttämällä sekä yksivaiheista että kromogeenistä määritystä.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Potilaiden osuus vastaavassa annosvaiheessa, joka saavutti FVIII:n ilmentymisen yli 5 %
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 12 kuukautta BAY2599023:n IV-antamisen jälkeen
|
6 kuukautta ja 12 kuukautta BAY2599023:n IV-antamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 6. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 19429
- 2017-000806-39 (EudraCT-numero)
- 2023-505827-29-00 (Muu tunniste: CTIS(EU))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy myöhemmin Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteet" -sitoumuksen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia. Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.
Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.vivli.org-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Portaalin jäsenosiossa on tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .