- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03588299
Studie pro testování bezpečnosti a toho, jak dobře pacienti s těžkou hemofilií reagují na léčbu BAY 2599023 (DTX 201), lékovou terapií, která dodává zdravou verzi defektního genu faktoru VIII do jádra jaterních buněk pomocí změněných, ne infekční virus (AAV) jako "Shuttle".
Fáze 1/2 otevřená studie bezpečnosti a hledání dávek BAY2599023 (DTX201), adeno-asociovaného viru (AAV) hu37 zprostředkovaného genového přenosu lidského faktoru VIII s odstraněnou doménou B, u dospělých s těžkou hemofilií A
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker les enfants malades - Paris
-
Rennes Cedex, Francie, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Německo, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži ve věku 18 let nebo starší.
- Potvrzená diagnóza hemofilie A doložená jejich anamnézou s hladinami aktivity FVIII v plazmě < 1 % normálu nebo při screeningu.
- Mít > 150 dnů expozice (ED) koncentrátům FVIII (rekombinantním nebo získaným z plazmy).
Pokud jsou na profylaxi, jsou povinni být ochotni ukončit profylaktickou léčbu ve stanovených časových bodech během studie nebo Pokud na vyžádání: měli mít > 4 krvácivé příhody za posledních 52 týdnů
- Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza alergické reakce na jakýkoli přípravek FVIII.
- Klinicky relevantní nálezy při fyzikálním vyšetření považované ošetřujícím lékařem za kritické, včetně obezity s BMI > 35 kg/m*2
- Současné důkazy o měřitelných inhibitorech proti faktoru VIII, předchozí anamnéza inhibitorů proteinu FVIII nebo klinická anamnéza svědčící pro inhibitor.
- Důkaz aktivní hepatitidy B nebo C.
- V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C.
- Významné základní onemocnění jater.
- Sérologický průkaz HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤200/mm*3; HIV+ a stabilní účastníci s počtem CD4 >200/mm*3 a nedetekovatelnou virovou zátěží jsou způsobilí k zápisu.
- Detekovatelné protilátky reagující s AAVhu37capsidem.
- Účastník s jinou krvácivou poruchou, která se liší od hemofilie A (např. von Willebrandova choroba, hemofilie B).
- Účastnil se studie genového přenosu během posledních 52 týdnů nebo klinické studie s hodnoceným produktem během posledních 12 týdnů.
- Známá nebo suspektní přecitlivělost nebo alergická reakce na zkušební přípravek (produkty) nebo související produkty FVIII nebo jakoukoli složku BAY2599023 (DTX201), nebo kontraindikace na prednisolon
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: BAY2599023 / (DTX201)
Dospělí pacienti s těžkou hemofilií A, kteří byli dříve léčeni přípravky FVIII
|
Jednotlivé eskalující dávky se 4 dávkovacími kroky; Jednorázové intravenózní (IV) podání.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE), nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE/SAEs zvláštního zájmu
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Vzorec exprese aktivity FVIII.
Časové okno: Až 5 let
|
Stanoveno pomocí jednostupňového testu a chromogenního testu.
|
Až 5 let
|
Podíl pacientů v příslušném dávkovém kroku, kteří dosáhli exprese FVIII nad 5 %
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po IV podání BAY2599023
|
6 měsíců a 12 měsíců po IV podání BAY2599023
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 19429
- 2017-000806-39 (Číslo EudraCT)
- 2023-505827-29-00 (Jiný identifikátor: CTIS(EU))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Dostupnost dat této studie bude později stanovena podle závazku společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům. Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.
Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.vivli.org k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v členské sekci portálu.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .