Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro testování bezpečnosti a toho, jak dobře pacienti s těžkou hemofilií reagují na léčbu BAY 2599023 (DTX 201), lékovou terapií, která dodává zdravou verzi defektního genu faktoru VIII do jádra jaterních buněk pomocí změněných, ne infekční virus (AAV) jako "Shuttle".

7. března 2024 aktualizováno: Bayer

Fáze 1/2 otevřená studie bezpečnosti a hledání dávek BAY2599023 (DTX201), adeno-asociovaného viru (AAV) hu37 zprostředkovaného genového přenosu lidského faktoru VIII s odstraněnou doménou B, u dospělých s těžkou hemofilií A

V této studii chtějí vědci získat více informací o bezpečnosti a účinnosti BAY 2599023 (DTX201), lékové terapie, která dodává gen lidského faktoru VIII do lidského těla pomocí virového vektoru k léčbě onemocnění. Nahrazením defektního genu zdravou kopií může lidské tělo samo vytvářet srážecí faktor. Hemofilie A je krvácivá porucha, při které lidské tělo nemá dostatek koagulačního faktoru VIII, což je protein, který kontroluje krvácení. Výzkumníci chtějí najít optimální dávku BAY 2599023 (DTX201), aby si tělo samo vytvořilo dostatek srážecího faktoru.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Sofia, Bulharsko, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, Francie, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Německo, 66421
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin - Madison

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 18 let nebo starší.
  • Potvrzená diagnóza hemofilie A doložená jejich anamnézou s hladinami aktivity FVIII v plazmě < 1 % normálu nebo při screeningu.
  • Mít > 150 dnů expozice (ED) koncentrátům FVIII (rekombinantním nebo získaným z plazmy).

Pokud jsou na profylaxi, jsou povinni být ochotni ukončit profylaktickou léčbu ve stanovených časových bodech během studie nebo Pokud na vyžádání: měli mít > 4 krvácivé příhody za posledních 52 týdnů

- Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza alergické reakce na jakýkoli přípravek FVIII.
  • Klinicky relevantní nálezy při fyzikálním vyšetření považované ošetřujícím lékařem za kritické, včetně obezity s BMI > 35 kg/m*2
  • Současné důkazy o měřitelných inhibitorech proti faktoru VIII, předchozí anamnéza inhibitorů proteinu FVIII nebo klinická anamnéza svědčící pro inhibitor.
  • Důkaz aktivní hepatitidy B nebo C.
  • V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C.
  • Významné základní onemocnění jater.
  • Sérologický průkaz HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤200/mm*3; HIV+ a stabilní účastníci s počtem CD4 >200/mm*3 a nedetekovatelnou virovou zátěží jsou způsobilí k zápisu.
  • Detekovatelné protilátky reagující s AAVhu37capsidem.
  • Účastník s jinou krvácivou poruchou, která se liší od hemofilie A (např. von Willebrandova choroba, hemofilie B).
  • Účastnil se studie genového přenosu během posledních 52 týdnů nebo klinické studie s hodnoceným produktem během posledních 12 týdnů.
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost nebo alergická reakce na zkušební přípravek (produkty) nebo související produkty FVIII nebo jakoukoli složku BAY2599023 (DTX201), nebo kontraindikace na prednisolon

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BAY2599023 / (DTX201)
Dospělí pacienti s těžkou hemofilií A, kteří byli dříve léčeni přípravky FVIII
Jednotlivé eskalující dávky se 4 dávkovacími kroky; Jednorázové intravenózní (IV) podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE), nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE/SAEs zvláštního zájmu
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzorec exprese aktivity FVIII.
Časové okno: Až 5 let
Stanoveno pomocí jednostupňového testu a chromogenního testu.
Až 5 let
Podíl pacientů v příslušném dávkovém kroku, kteří dosáhli exprese FVIII nad 5 %
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po IV podání BAY2599023
6 měsíců a 12 měsíců po IV podání BAY2599023

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spolupracovníci

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

3. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 19429
  • 2017-000806-39 (Číslo EudraCT)
  • 2023-505827-29-00 (Jiný identifikátor: CTIS(EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Dostupnost dat této studie bude později stanovena podle závazku společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům. Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.

Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.vivli.org k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v členské sekci portálu.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit