Estudo para testar a segurança e quão bem os pacientes com hemofilia grave A respondem ao tratamento com BAY 2599023 (DTX 201), uma terapia medicamentosa que fornece uma versão saudável do gene defeituoso do fator VIII no núcleo das células do fígado usando um gene alterado e não vírus infeccioso (AAV) como um "Shuttle".
2 de julho de 2026 atualizado por: Bayer
Um estudo aberto de fase 1/2 de segurança e determinação de dose de BAY2599023 (DTX201), uma transferência gênica mediada por vírus adeno-associado (AAV) hu37 do fator VIII humano excluído do domínio B, em adultos com hemofilia A grave
Neste estudo, os pesquisadores desejam reunir mais informações sobre a segurança e a eficácia do BAY 2599023 (DTX201), uma terapia medicamentosa que fornece o gene do fator VIII humano ao corpo humano por meio do uso de um vetor viral para tratar a doença.
Ao substituir o gene defeituoso por uma cópia saudável, o corpo humano pode produzir o fator de coagulação por conta própria.
A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico no qual o corpo humano não possui fator VIII de coagulação suficiente, uma proteína que controla o sangramento.
O pesquisador deseja encontrar a dose ideal de BAY 2599023 (DTX201) para que o corpo possa produzir fator de coagulação suficiente por conta própria.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Saarland
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Homburg, Saarland, Alemanha, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Sofia City Province
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Sofia, Sofia City Province, Bulgária, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- UW Health Carbone Cancer Center
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Brittany Region
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Rennes, Brittany Region, França, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, França, 75015
- APHP-Hopital Necker Enfants malades
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens com idade igual ou superior a 18 anos.
- Diagnóstico confirmado de hemofilia A, conforme evidenciado por seu histórico médico com níveis plasmáticos de atividade de FVIII < 1% do normal ou na triagem.
- Ter >150 dias de exposição (EDs) a concentrados de FVIII (recombinantes ou derivados de plasma).
Se estiver em profilaxia, é necessário estar disposto a interromper o tratamento profilático em pontos de tempo especificados ao longo do estudo ou Se sob demanda: deve ter tido > 4 eventos hemorrágicos nas últimas 52 semanas
- Concordar em usar métodos contraceptivos de barreira confiáveis.
Critério de exclusão:
- Histórico de reação alérgica a qualquer produto FVIII.
- Achados clinicamente relevantes no exame físico considerados críticos pelo médico assistente, incluindo obesidade com IMC > 35 kg/m*2
- Evidência atual de inibidor mensurável contra o fator VIII, história prévia de inibidores da proteína FVIII ou história clínica sugestiva de inibidor.
- Evidência de hepatite B ou C ativa.
- Atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C.
- Doença hepática subjacente significativa.
- Evidência sorológica de HIV-1 ou HIV-2 com contagens de CD4 ≤200/mm*3; Participantes HIV+ e estáveis com contagem de CD4 >200/mm*3 e carga viral indetectável são elegíveis para inscrição.
- Anticorpos detectáveis reativos com o capsídeo AAVhu37.
- Participante com outro distúrbio hemorrágico diferente da hemofilia A (por exemplo, doença de von Willebrand, hemofilia B).
- Participou de um ensaio de transferência de genes nas últimas 52 semanas ou de um ensaio clínico com um produto experimental nas últimas 12 semanas.
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ou reação alérgica ao(s) produto(s) do estudo ou produtos FVIII relacionados ou qualquer componente de BAY2599023 (DTX201), ou uma contraindicação à prednisolona
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: BAY2599023 / (DTX201)
Pacientes adultos com hemofilia A grave, que foram previamente tratados com produtos FVIII
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Doses escalonadas únicas com 4 etapas de dosagem; Administração única intravenosa (IV).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de pacientes com eventos adversos (EAs), eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES), eventos adversos graves (SAES) e AES/SAES de interesse especial
Prazo: Até 5 anos.
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Até 5 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Padrão de expressão da atividade do FVIII.
Prazo: Até 5 anos
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Determinado usando um ensaio de um estágio e um ensaio cromogênico.
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Até 5 anos
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Proporção de pacientes na respectiva etapa de dosagem, que atingiram uma expressão de FVIII acima de 5%
Prazo: Aos 6 meses e 12 meses após a administração IV de BAY2599023
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Aos 6 meses e 12 meses após a administração IV de BAY2599023
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
15 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
15 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de julho de 2018
Primeira postagem (Real)
17 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19429
- 2017-000806-39 (Número EudraCT)
- 2023-505827-29-00 (Outro identificador: CTIS(EU))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será posteriormente determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA. Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados. Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.vivli.org para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas. Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção de membros do portal.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .