Studio per testare la sicurezza e la risposta dei pazienti con emofilia A grave al trattamento con BAY 2599023 (DTX 201), una terapia farmacologica che fornisce una versione sana del gene del fattore VIII difettoso nel nucleo delle cellule epatiche utilizzando un gene alterato e non virus infettivo (AAV) come "navetta".
7 aprile 2024 aggiornato da: Bayer
Uno studio di fase 1/2 in aperto sulla sicurezza e sulla determinazione della dose di BAY2599023 (DTX201), un trasferimento genico mediato da hu37 del virus adeno-associato (AAV) del fattore umano VIII eliminato dal dominio B, in adulti con emofilia A grave
In questo studio i ricercatori vogliono raccogliere maggiori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia di BAY 2599023 (DTX201), una terapia farmacologica che trasporta il gene del fattore VIII umano nel corpo umano mediante l'uso di un vettore virale per curare la malattia.
Sostituendo il gene difettoso con una copia sana, il corpo umano può produrre autonomamente il fattore della coagulazione.
L'emofilia A è una malattia della coagulazione in cui il corpo umano non ha abbastanza fattore di coagulazione VIII, una proteina che controlla il sanguinamento.
Il ricercatore vuole trovare la dose ottimale di BAY 2599023 (DTX201) in modo che il corpo possa produrre da solo abbastanza fattore di coagulazione.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
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Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker les enfants malades - Paris
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Rennes Cedex, Francia, 35033
- Hopital Pontchaillou
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Berlin, Germania, 10249
- Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
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Saarland
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Homburg, Saarland, Germania, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum (AMC)
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, Olanda, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi confermata di emofilia A come evidenziato dalla loro storia medica con livelli di attività plasmatica di FVIII <1% del normale o allo screening.
- Avere > 150 giorni di esposizione (ED) a concentrati di FVIII (ricombinante o plasmaderivato).
Se in profilassi, è necessario essere disposti a interrompere il trattamento profilattico in momenti specifici durante lo studio o Se su richiesta: dovrebbe aver avuto> 4 eventi di sanguinamento nelle ultime 52 settimane
- Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile.
Criteri di esclusione:
- Storia di reazione allergica a qualsiasi prodotto FVIII.
- Reperti clinicamente rilevanti all'esame obiettivo considerati critici dal medico curante, inclusa l'obesità con BMI > 35 kg/m*2
- Evidenza attuale di inibitore misurabile contro il fattore VIII, storia precedente di inibitori della proteina FVIII o storia clinica indicativa di inibitore.
- Evidenza di epatite attiva B o C.
- Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C.
- Malattia epatica sottostante significativa.
- Evidenza sierologica di HIV-1 o HIV-2 con conta dei CD4 ≤200/mm*3; Possono iscriversi partecipanti HIV+ e stabili con conta di CD4 >200/mm*3 e carica virale non rilevabile.
- Anticorpi rilevabili reattivi con AAVhu37capsid.
- Partecipante con un altro disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A (ad esempio, malattia di von Willebrand, emofilia B).
- Partecipazione a una sperimentazione di trasferimento genico nelle ultime 52 settimane o a una sperimentazione clinica con un prodotto sperimentale nelle ultime 12 settimane.
- Ipersensibilità nota o sospetta o reazione allergica al/i prodotto/i in studio o prodotti correlati a FVIII o a qualsiasi componente di BAY2599023 (DTX201) o controindicazione al prednisolone
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BAY2599023 / (DTX201)
Pazienti adulti con grave emofilia A, che sono stati precedentemente trattati con prodotti a base di FVIII
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Singole dosi crescenti con 4 dosi unitarie; Singola somministrazione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con eventi avversi (AE), eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e AE/SAE di particolare interesse
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Schema di espressione dell'attività del FVIII.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Determinato utilizzando sia un test a una fase che un test cromogenico.
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Fino a 5 anni
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Percentuale di pazienti nel rispettivo dose step, che hanno raggiunto un'espressione di FVIII superiore al 5%
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi dopo la somministrazione IV di BAY2599023
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A 6 mesi e 12 mesi dopo la somministrazione IV di BAY2599023
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 novembre 2018
Completamento primario (Stimato)
3 novembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 luglio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 luglio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
17 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19429
- 2017-000806-39 (Numero EudraCT)
- 2023-505827-29-00 (Altro identificatore: CTIS(EU))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
La disponibilità dei dati di questo studio sarà successivamente determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati. Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.
I ricercatori interessati possono utilizzare www.vivli.org per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione dedicata ai membri del portale.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .