Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i jak dobrze pacjenci z ciężką hemofilią reagują na leczenie BAY 2599023 (DTX 201), lekiem, który dostarcza zdrową wersję wadliwego genu czynnika VIII do jądra komórek wątroby przy użyciu zmienionego, nie- wirus zakaźny (AAV) jako „wahadłowiec”.

7 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Bayer

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i ustalania dawki BAY2599023 (DTX201), transferu genu za pośrednictwem hu37 wirusa związanego z adenowirusami (AAV) ludzkiego czynnika VIII z usuniętą domeną B, u dorosłych z ciężką hemofilią A

W tym badaniu naukowcy chcą zebrać więcej informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności BAY 2599023 (DTX201), terapii lekowej, która dostarcza gen ludzkiego czynnika VIII do organizmu ludzkiego za pomocą wektora wirusowego do leczenia choroby. Zastępując wadliwy gen zdrową kopią, organizm ludzki może samodzielnie wytwarzać czynnik krzepnięcia. Hemofilia A to zaburzenie krzepnięcia krwi, w którym organizm ludzki nie ma wystarczającej ilości czynnika krzepnięcia VIII, białka kontrolującego krwawienie. Naukowcy chcą znaleźć optymalną dawkę BAY 2599023 (DTX201), aby organizm mógł samodzielnie wyprodukować wystarczającą ilość czynnika krzepnięcia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, Francja, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Niemcy, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin - Madison
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi.
  • Potwierdzone rozpoznanie hemofilii A potwierdzone wywiadem lekarskim z poziomem aktywności FVIII w osoczu < 1% normy lub podczas badań przesiewowych.
  • Mieć >150 dni ekspozycji (ED) na koncentraty FVIII (rekombinowane lub pochodzące z osocza).

W przypadku profilaktyki wymagana jest chęć przerwania leczenia profilaktycznego w określonych punktach czasowych w trakcie badania lub W przypadku leczenia na żądanie: w ciągu ostatnich 52 tygodni wystąpiły > 4 krwawienia

- Zgódź się na stosowanie niezawodnej antykoncepcji mechanicznej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia reakcji alergicznej na jakikolwiek produkt FVIII.
  • Istotne klinicznie wyniki badania fizykalnego uznane przez lekarza prowadzącego za krytyczne, w tym otyłość z BMI > 35 kg/m2
  • Aktualne dowody na obecność mierzalnego inhibitora czynnika VIII, wcześniejsza historia stosowania inhibitorów białka FVIII lub historia kliniczna wskazująca na obecność inhibitora.
  • Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
  • Obecnie na terapii przeciwwirusowej zapalenia wątroby typu B lub C.
  • Istotna podstawowa choroba wątroby.
  • Serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm*3; Do rejestracji kwalifikują się uczestnicy HIV+ i stabilni z liczbą CD4 >200/mm*3 i niewykrywalnym wiremią.
  • Wykrywalne przeciwciała reagujące z kapsydem AAVhu37.
  • Uczestnik z inną skazą krwotoczną inną niż hemofilia A (np. choroba von Willebranda, hemofilia B).
  • Uczestniczył w próbie transferu genów w ciągu ostatnich 52 tygodni lub w badaniu klinicznym badanego produktu w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość lub reakcja alergiczna na próbny produkt (produkty) lub pokrewne produkty FVIII lub którykolwiek składnik BAY2599023 (DTX201) lub przeciwwskazanie do prednizolonu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BAY2599023 / (DTX201)
Dorośli pacjenci z ciężką postacią hemofilii A, którzy byli wcześniej leczeni preparatami czynnika VIII
Lek: BAY2599023 (DTX201)
Pojedyncze rosnące dawki z 4 stopniami dawkowania; Pojedyncze podanie dożylne (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) oraz AE/SAE o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzór ekspresji aktywności FVIII.
Ramy czasowe: Do 5 lat
Określono przy użyciu zarówno testu jednoetapowego, jak i testu chromogennego.
Do 5 lat
Odsetek pacjentów w odpowiedniej dawce, u których ekspresja czynnika VIII osiągnęła powyżej 5%
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach i 12 miesiącach po IV podaniu BAY2599023
Po 6 miesiącach i 12 miesiącach po IV podaniu BAY2599023

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Współpracownicy

Ultragenix pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

3 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19429
  • 2017-000806-39 (Numer EudraCT)
  • 2023-505827-29-00 (Inny identyfikator: CTIS(EU))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj