BPU004研究に不適格な非悪性疾患の小児科におけるBPX-501 T細胞注入後の幹細胞移植

包含基準:

1. 男性または女性
2. 年齢 21 歳未満かつ 3 か月以上
3. 平均余命 > 10週間
4. -同種幹細胞移植の資格があるとみなされた患者。

5. 以下を含む非悪性疾患：

   1. 副腎白質ジストロフィーなどの遺伝性代謝障害;
   2. ハーラー症候群や異染性白質ジストロフィーなどのリソソーム蓄積症
   3. その他の先天性代謝異常
6. 適切な従来のドナーの欠如 (高解像度分子タイピングを使用して評価された HLA 同一の兄弟または HLA 表現型が同一の相対)。
7. 最低でも 5/10 の遺伝子型同一性が必要です。
8. ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-Cw、および HLA-DRB1 の各遺伝子座の少なくとも 1 つの対立遺伝子を高解像度タイピングによって決定されるように、同一でなければなりません。
9. Lansky/Karnofsky スコア > 50
10. 署名済みの書面によるインフォームド コンセント

3.2 被験者除外基準

1. 年齢 < 3 か月または > 21 歳

2. BP-U-004試験の治療に適格な非悪性疾患の患者:

   1. 一次免疫不全、
   2. 免疫抑制療法に反応しない重度の再生不良性貧血、
   3. 大理石骨病、
   4. 選択されたヘモグロビン症の症例と
   5. ファンコニ貧血を含む先天性/遺伝性血球減少症（クローン性悪性進化（MDS、AML）前）
3. -以前の同種移植によるグレードIIの急性GVHDまたは慢性の広範なGVHDを超える 包含時の
4. -以前の同種移植によるGVHD治療のための免疫抑制治療を受けている患者 組み入れ時の
5. 肝臓の機能不全（ALT/AST > 正常値の5倍、またはビリルビン > 正常値の3倍）、または腎機能の機能障害（クレアチニンクリアランス< 30 ml /分）
6. -重度の心血管疾患（慢性治療を必要とする不整脈、うっ血性心不全、または左心室駆出率<40％）
7. -現在進行中の感染症（陽性のHIV血清学またはウイルスRNAを含む）
8. 重篤な同時制御されていない医学的障害
9. 妊娠中または授乳中の女性患者

10. 両親/保護者のインフォームドコンセントの欠如。

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