BPX-501 T-cellen geïnfundeerd na stamceltransplantatie in de pediatrie met niet-kwaadaardige aandoeningen die niet in aanmerking komen voor BPU004-onderzoek

Inclusiecriteria:

1. Mannetjes of vrouwtjes
2. Leeftijd < 21 jaar en > 3 maanden
3. Levensverwachting > 10 weken
4. Patiënten die in aanmerking komen voor allogene stamceltransplantatie.

5. Niet-kwaadaardige aandoeningen, waaronder:

   1. erfelijke stofwisselingsstoornissen zoals bijnierleukodystrofie;
   2. lysosomale stapelingsstoornissen zoals het Hurler-syndroom of metachromatische leukodystrofie
   3. andere aangeboren stofwisselingsstoornissen
6. Gebrek aan geschikte conventionele donor (HLA identieke broer of HLA fenotypisch identiek familielid geëvalueerd met behulp van moleculaire typering met hoge resolutie).
7. Een minimale genotypische identieke overeenkomst van 5/10 is vereist.
8. De donor en ontvanger moeten identiek zijn, zoals bepaald door typering met hoge resolutie, ten minste één allel van elk van de volgende genetische loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw en HLA-DRB1.
9. Lansky/Karnofsky-score > 50
10. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

3.2 Onderwerp uitsluitingscriteria

1. Leeftijd < 3 maanden of >21 jaar

2. Patiënten met niet-kwaadaardige aandoeningen die in aanmerking komen voor behandeling in het BP-U-004-onderzoek:

   1. primaire immuundeficiënties,
   2. ernstige aplastische anemie die niet reageert op immuunonderdrukkende therapie,
   3. osteopetrose,
   4. geselecteerde gevallen van hemoglobinopathieën en
   5. congenitale/erfelijke cytopenie, waaronder Fanconi-anemie vóór enige klonale maligne evolutie (MDS, AML)
3. Groter dan Graad II acute GVHD of chronische uitgebreide GVHD vanwege een eerdere allograft op het moment van inclusie
4. Patiënt die een immunosuppressieve behandeling krijgt voor GVHD-behandeling vanwege een eerdere allograft op het moment van inclusie
5. Disfunctie van de lever (ALT/AST > 5 keer de normale waarde, of bilirubine > 3 keer de normale waarde), of van de nierfunctie (creatinineklaring < 30 ml/min)
6. Ernstige cardiovasculaire aandoeningen (aritmieën die chronische behandeling vereisen, congestief hartfalen of linkerventrikelejectiefractie < 40%)
7. Huidige actieve infectieziekte (inclusief positieve hiv-serologie of viraal RNA)
8. Ernstige gelijktijdige ongecontroleerde medische aandoening
9. Zwangere of borstvoeding gevende vrouwelijke patiënt

10. Gebrek aan geïnformeerde toestemming van ouders/voogd.

    -