BPX-501 T 细胞输注干细胞移植后患有非恶性疾病的儿科不符合 BPU004 研究的条件

纳入标准：

1. 男性或女性
2. 年龄 < 21 岁且 > 3 个月
3. 预期寿命 > 10 周
4. 被认为有资格进行同种异体干细胞移植的患者。

5. 非恶性疾病包括：

   1. 遗传性代谢紊乱，如肾上腺脑白质营养不良；
   2. 溶酶体贮积症，如 Hurler 综合征或异染性脑白质营养不良
   3. 其他先天性新陈代谢错误
6. 缺乏合适的常规供体（使用高分辨率分子分型评估的 HLA 相同同胞或 HLA 表型相同的亲属）。
7. 需要至少 5/10 的基因型相同匹配。
8. 供体和受体必须相同，如高分辨率分型所确定的，至少有一个以下每个基因位点的等位基因：HLA-A、HLA-B、HLA-Cw 和 HLA-DRB1。
9. Lansky/Karnofsky 评分 > 50
10. 签署书面知情同意书

3.2 受试者排除标准

1. 年龄 < 3 个月或 >21 岁

2. 符合 BP-U-004 研究治疗条件的非恶性疾病患者：

   1. 原发性免疫缺陷，
   2. 严重的再生障碍性贫血对免疫抑制治疗没有反应，
   3. 骨质疏松症，
   4. 血红蛋白病的选定病例和
   5. 先天性/遗传性血细胞减少症，包括任何克隆性恶性进化之前的范可尼贫血（MDS、AML）
3. 大于 II 级急性 GVHD 或慢性广泛性 GVHD 由于纳入时先前的同种异体移植
4. 由于纳入时先前的同种异体移植而接受 GVHD 治疗的免疫抑制治疗的患者
5. 肝功能障碍（ALT/AST > 正常值的 5 倍，或胆红素 > 正常值的 3 倍）或肾功能障碍（肌酐清除率 < 30 毫升/分钟）
6. 严重心血管疾病（需要长期治疗的心律失常、充血性心力衰竭或左心室射血分数 < 40%）
7. 当前活动性传染病（包括 HIV 血清学或病毒 RNA 阳性）
8. 严重并发的不受控制的医学障碍
9. 怀孕或哺乳期女性患者

10. 缺乏父母/监护人的知情同意。

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