BPX-501 cellule T infuse post trapianto di cellule staminali in pediatria con disturbi non maligni non idonei per lo studio BPU004

Criterio di inclusione:

1. Maschi o femmine
2. Età < 21 anni e > 3 mesi
3. Aspettativa di vita > 10 settimane
4. Pazienti ritenuti idonei al trapianto di cellule staminali allogeniche.

5. Disturbi non maligni tra cui:

   1. disturbi metabolici ereditari come la leucodistrofia surrenale;
   2. disturbi da accumulo lisosomiale come la sindrome di Hurler o la leucodistrofia metacromatica
   3. altri errori congeniti del metabolismo
6. Mancanza di un donatore convenzionale idoneo (fratello HLA identico o parente HLA fenotipicamente identico valutato mediante tipizzazione molecolare ad alta risoluzione).
7. È richiesta una corrispondenza genotipica identica minima di 5/10.
8. Il donatore e il ricevente devono essere identici, come determinato dalla tipizzazione ad alta risoluzione, almeno un allele di ciascuno dei seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw e HLA-DRB1.
9. Punteggio Lansky/Karnofsky > 50
10. Consenso informato scritto firmato

3.2 Criteri di esclusione dei soggetti

1. Età < 3 mesi o > 21 anni

2. Pazienti con patologie non maligne eleggibili per il trattamento nello studio BP-U-004:

   1. immunodeficienze primarie,
   2. grave anemia aplastica che non risponde alla terapia immunosoppressiva,
   3. osteopetrosi,
   4. casi selezionati di emoglobinopatie e
   5. citopenia congenita/ereditaria, compresa l'anemia di Fanconi prima di qualsiasi evoluzione clonale maligna (MDS, AML)
3. GVHD acuta di grado II superiore o GVHD cronica estesa a causa di un precedente allotrapianto al momento dell'inclusione
4. Paziente che riceve un trattamento immunosoppressivo per il trattamento della GVHD a causa di un precedente allotrapianto al momento dell'inclusione
5. Disfunzione del fegato (ALT/AST > 5 volte il valore normale o bilirubina > 3 volte il valore normale) o della funzione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min)
6. Malattie cardiovascolari gravi (aritmie che richiedono un trattamento cronico, insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%)
7. Malattia infettiva attiva in corso (inclusa sierologia HIV positiva o RNA virale)
8. Grave disturbo medico concomitante non controllato
9. Paziente donna incinta o che allatta

10. Mancanza del consenso informato dei genitori/tutori.

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