BPX-501 T 세포는 BPU004 연구에 부적합한 비악성 질환이 있는 소아과에서 줄기 세포 이식 후 주입

포함 기준:

1. 수컷 또는 암컷
2. 연령 < 21세 및 > 3개월
3. 기대 수명 > 10주
4. 동종이계 줄기세포 이식에 적격하다고 판단되는 환자.

5. 다음을 포함한 비악성 장애:

   1. 부신 백질이영양증과 같은 유전성 대사 장애;
   2. Hurler 증후군 또는 이색성 백질이영양증과 같은 리소좀 축적 장애
   3. 기타 선천성 대사 장애
6. 적합한 기존 기증자 부족(고해상도 분자 유형을 사용하여 평가된 HLA 동일 형제 또는 HLA 표현형 동일 친척).
7. 5/10의 최소 유전자형 일치가 필요합니다.
8. 공여자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-Cw 및 HLA-DRB1 유전자좌 각각의 대립형질이 적어도 하나 이상 고해상도 타이핑에 의해 결정된 대로 동일해야 합니다.
9. Lansky/Karnofsky 점수 > 50
10. 서명된 서면 동의서

3.2 피험자 제외 기준

1. 연령 < 3개월 또는 >21세

2. BP-U-004 연구에서 치료를 받을 수 있는 비악성 질환 환자:

   1. 일차 면역 결핍,
   2. 면역 억제 요법에 반응하지 않는 중증 재생 불량성 빈혈,
   3. 골화석증,
   4. 혈색소 병증의 선택된 사례 및
   5. 선천성/유전성 혈구감소증, 클론성 악성 진화(MDS, AML) 전 판코니 빈혈 포함
3. 포함 당시 이전 동종이식으로 인해 등급 II 급성 GVHD 또는 만성 광범위 GVHD보다 큼
4. 포함 당시 이전 동종이식으로 인해 GVHD 치료를 위해 면역억제 치료를 받고 있는 환자
5. 간 기능 장애(ALT/AST > 정상 수치의 5배 또는 빌리루빈 > 정상 수치의 3배) 또는 신장 기능 장애(크레아티닌 청소율 < 30 ml/min)
6. 중증 심혈관 질환(만성 치료가 필요한 부정맥, 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 40%)
7. 현재 활성 감염성 질환(양성 HIV 혈청 검사 또는 바이러스 RNA 포함)
8. 심각한 동시 통제되지 않는 의학적 장애
9. 임신 또는 모유 수유 중인 여성 환자

10. 부모/보호자의 정보에 입각한 동의가 부족합니다.

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