PWS における重篤な医学的事象の自然史研究 (PATH for PWS)
2024年2月28日 更新者：Foundation for Prader-Willi Research
プラダー・ウィリ症候群における重篤な医学的事象の非介入、観察、自然史研究
PWS の PATH は、研究者が 4 年間にわたる PWS の重大な医療イベントをよりよく理解し、PWS 関連の行動が時間の経過とともにどのように変化するかを評価するのに役立つ研究です。
この研究からのデータは、潜在的な新しい治療法の開発と臨床試験のデザインを知らせることを目的としています。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
6 か月ごとに、参加者またはその介護者は、医学的問題や深刻な医学的事象に関するオンライン調査を更新し、過食症などの PWS に関連することが多い状態や行動に関する情報を提供するよう求められます。
これは観察研究であるため、治験薬は提供されず、医師や診療所への訪問は必要ありません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
700
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Walnut、California、アメリカ、91789
- Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
5歳以上で、米国、カナダ、オーストラリア、またはニュージーランドに住んでいるPWSの参加者
説明
包含基準:
参加者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- PWSの確定診断
- 5歳以上
- 米国、カナダ、オーストラリア、またはニュージーランドに住んでいる
- Global PWS Registry (https://pwsregistry.org) に登録している、または登録を希望している必要があります。
参加者またはその介護者は、次の基準もすべて満たす必要があります。
- インターネットにアクセスして、少なくとも 6 か月ごとにオンライン調査を完了する
- オンライン調査を完了するためのリマインダーを受け取ることに同意する
- さらに情報が必要な場合は、スタッフが調査の回答について質問し、調査にデータを入力できるようにします
除外基準:
以下の基準のいずれかに該当する参加者またはその介護者は除外されます。
- 英語を読んで理解できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重大な医療イベントの発生率を評価する
時間枠：4年まで
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重大な医学的事象とは、死亡につながる、生命を脅かす、入院または緊急治療室の訪問を必要とする、または医学的に重要な事象です。
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4年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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非重篤な血栓性イベントの発生率を評価する
時間枠：4年まで
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血栓性イベントには、動脈や静脈などの血管内の血栓が含まれます
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4年まで
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血液サンプルの提供に同意した参加者のサブセットの D ダイマー濃度を分析します。
時間枠：4年まで
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Dダイマーは、血栓が形成されているか形成されたときに存在する血液中のタンパク質です
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4年まで
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深刻な医療イベントおよび血栓イベントに関連する処方薬の使用を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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体重の変化を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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高さの変化を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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身長調整体重の変化を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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オンライン調査を使用して PWS の複雑さを評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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オンライン調査を使用して過食行動のパターンを評価する
時間枠：4年まで
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過食症とは、PWS 患者にしばしば発生する激しい絶え間ない空腹を意味します。
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4年まで
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オンライン調査を使用して過食管理を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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オンライン調査を使用して食品関連の行動を評価する
時間枠：4年まで
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4年まで
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PWSの自然経過を評価するための医療情報を分析する
時間枠：4年まで
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医療情報は、出生から研究に登録する前までになります
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4年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月28日
一次修了 (実際)
2024年1月31日
研究の完了 (実際)
2024年1月31日
試験登録日
最初に提出
2018年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月22日
最初の投稿 (実際)
2018年10月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月28日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PATH-PWS-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
FPWR は、要求に応じてレジストリの使用を許可し、匿名化されたデータを公開します。
IPD 共有アクセス基準
データ アクセスは、グローバル PWS レジストリ諮問委員会によって管理されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。