Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af alvorlige medicinske begivenheder i PWS (PATH for PWS)

28. februar 2024 opdateret af: Foundation for Prader-Willi Research

Ikke-interventionel, observationel, naturhistorisk undersøgelse af alvorlige medicinske hændelser i Prader-Willis syndrom

PATH for PWS er ​​en undersøgelse, der skal hjælpe forskere med bedre at forstå alvorlige medicinske hændelser i PWS over en 4-årig periode, samt evaluere, hvordan PWS-relateret adfærd ændrer sig over tid. Dataene fra denne undersøgelse er beregnet til at informere udviklingen og design af kliniske forsøg af potentielle nye behandlinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hver 6. måned vil deltagere eller deres pårørende blive bedt om at opdatere online undersøgelser om medicinske problemer og alvorlige medicinske hændelser, samt give oplysninger om tilstande og adfærd, der ofte er forbundet med PWS såsom hyperfagi. Fordi dette er en observationsundersøgelse, vil der ikke blive leveret noget studielægemiddel, og der kræves ingen besøg hos en læge eller klinik.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

700

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Walnut, California, Forenede Stater, 91789
        • Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med PWS, der er mindst 5 år gamle og bor i USA, Canada, Australien eller New Zealand

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagerne skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Bekræftet diagnose af PWS
  • Mindst 5 år
  • Bor i USA, Canada, Australien eller New Zealand
  • Skal være tilmeldt eller villig til at tilmelde sig Global PWS Registry (https://pwsregistry.org)

Deltagere eller deres pårørende skal også opfylde alle følgende kriterier:

  • Har adgang til internettet for at gennemføre online-undersøgelser mindst hver 6. måned
  • Accepter at modtage påmindelser om at udfylde online-undersøgelser
  • Tillad personalet at stille spørgsmål om undersøgelsessvar, hvis der er behov for flere oplysninger, og at indtaste data i undersøgelserne

Ekskluderingskriterier:

Deltagere eller deres pårørende, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket:

  • Kan ikke læse og forstå engelsk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten af ​​alvorlige medicinske hændelser
Tidsramme: Op til 4 år
Alvorlige medicinske hændelser er dem, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller et skadestuebesøg eller er medicinsk signifikante.
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten af ​​ikke-alvorlige trombotiske hændelser
Tidsramme: Op til 4 år
Trombotiske hændelser omfatter blodpropper i et blodkar, såsom en arterie eller vene
Op til 4 år
Analyser D-dimer-koncentrationer i en undergruppe af deltagere, der accepterer at give en blodprøve
Tidsramme: Op til 4 år
D-dimer er et protein i blodet, der er til stede, når en blodprop dannes eller er dannet
Op til 4 år
Evaluer brug af receptpligtig medicin i forbindelse med alvorlige medicinske hændelser og trombotiske hændelser
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Vurder ændringen i vægt
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Vurder ændringen i højden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Evaluer ændringen i højdejusteret vægt
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Evaluer PWS kompleksitet ved hjælp af en online undersøgelse
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Evaluer mønsteret for hyperfagadfærd ved hjælp af en online-undersøgelse
Tidsramme: Op til 4 år
Hyperfagi betyder den intense, konstante sult, der ofte opstår hos personer med PWS
Op til 4 år
Evaluer hyperfagihåndtering ved hjælp af en onlineundersøgelse
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Evaluer madrelateret adfærd ved hjælp af en online-undersøgelse
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Analyser medicinsk information for at evaluere PWS' naturhistorie
Tidsramme: Op til 4 år
Medicinsk information vil være fra fødslen til før tilmelding til undersøgelsen
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Samarbejdspartnere

Prader-Willi Syndrome Association USA
Foundation for Prader-Willi Research Canada
Prader-Willi Research Foundation Australia
Prader-Willi Syndrome Association of Australia
Prader-Willi Syndrome Association NZ

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

24. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PATH-PWS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

FPWR tillader brug af registreringsdatabasen efter anmodning og frigiver afidentificerede data til offentligheden.

IPD-delingsadgangskriterier

Dataadgang vil blive styret af Global PWS Registry Advisory Board.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner