Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение естественной истории серьезных медицинских событий в СПВ (PATH for PWS)

28 февраля 2024 г. обновлено: Foundation for Prader-Willi Research

Неинтервенционное наблюдательное исследование естественной истории серьезных медицинских событий при синдроме Прадера-Вилли

PATH for PWS — это исследование, призванное помочь исследователям лучше понять серьезные медицинские события, связанные с PWS, за 4-летний период, а также оценить, как поведение, связанное с PWS, меняется с течением времени. Данные этого исследования предназначены для информирования разработки и дизайна клинических испытаний потенциальных новых методов лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Синдром Прадера-Вилли

Подробное описание

Каждые 6 месяцев участников или их опекунов будут просить обновлять онлайн-опросы о медицинских проблемах и серьезных медицинских событиях, а также предоставлять информацию о состояниях и поведении, часто связанных с СПВ, таких как гиперфагия. Поскольку это обсервационное исследование, исследуемый препарат предоставляться не будет, и визиты к врачу или в клинику не требуются.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

700

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Walnut, California, Соединенные Штаты, 91789
    - Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с СПВ в возрасте не менее 5 лет, проживающие в США, Канаде, Австралии или Новой Зеландии.

Описание

Критерии включения:

Участники должны соответствовать всем следующим критериям:

Подтвержденный диагноз СПВ
Не менее 5 лет
Живите в США, Канаде, Австралии или Новой Зеландии
Должен быть зарегистрирован или готов зарегистрироваться в Глобальном реестре PWS (https://pwsregistry.org)

Участники или лица, осуществляющие уход за ними, также должны соответствовать всем следующим критериям:

Иметь доступ к Интернету для прохождения онлайн-опросов не реже одного раза в 6 месяцев.
Согласитесь получать напоминания о завершении онлайн-опросов
Разрешить сотрудникам задавать вопросы об ответах на опросы, если требуется дополнительная информация, и вводить данные в опросы.

Критерий исключения:

Участники или их опекун, отвечающие любому из следующих критериев, будут исключены:

Не умеет читать и понимать по-английски

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Оценить частоту серьезных медицинских событий Временное ограничение: До 4 лет	Серьезные медицинские события — это те, которые приводят к смерти, представляют угрозу для жизни, требуют госпитализации или обращения в отделение неотложной помощи или имеют важное значение с медицинской точки зрения.	До 4 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Оценить частоту несерьезных тромботических явлений Временное ограничение: До 4 лет	Тромботические явления включают сгустки крови в кровеносном сосуде, таком как артерия или вена.	До 4 лет
Проанализируйте концентрации D-димера у подгруппы участников, согласившихся сдать образец крови. Временное ограничение: До 4 лет	D-димер — это белок в крови, который присутствует, когда тромб формируется или сформировался.	До 4 лет
Оцените использование рецептурных препаратов, связанное с серьезными медицинскими событиями и тромботическими событиями. Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оценить изменение веса Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оцените изменение высоты Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оцените изменение веса с поправкой на рост. Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оцените сложность PWS с помощью онлайн-опроса Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оцените модель гиперфагического поведения с помощью онлайн-опроса. Временное ограничение: До 4 лет	Гиперфагия означает интенсивный, постоянный голод, который часто возникает у людей с СПВ.	До 4 лет
Оцените лечение гиперфагии с помощью онлайн-опроса Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Оцените поведение, связанное с едой, с помощью онлайн-опроса Временное ограничение: До 4 лет		До 4 лет
Анализ медицинской информации для оценки естественного течения СПВ Временное ограничение: До 4 лет	Медицинская информация будет от рождения до момента зачисления в исследование	До 4 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Foundation for Prader-Willi Research

Соавторы

Prader-Willi Syndrome Association USA

Foundation for Prader-Willi Research Canada

Prader-Willi Research Foundation Australia

Prader-Willi Syndrome Association of Australia

Prader-Willi Syndrome Association NZ

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

PATH-PWS-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

FPWR позволяет использовать реестр по запросу и публикует обезличенные данные.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ к данным будет регулироваться консультативным советом Global PWS Registry.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .