Estudio de Historia Natural de Eventos Médicos Graves en SPW (PATH for PWS)
28 de febrero de 2024 actualizado por: Foundation for Prader-Willi Research
Estudio observacional de historia natural, no intervencionista, de eventos médicos graves en el síndrome de Prader-Willi
PATH para PWS es un estudio para ayudar a los investigadores a comprender mejor los eventos médicos graves en PWS durante un período de 4 años, así como evaluar cómo los comportamientos relacionados con PWS cambian con el tiempo.
Los datos de este estudio pretenden informar el desarrollo y el diseño de ensayos clínicos de nuevos tratamientos potenciales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Cada 6 meses, se les pedirá a los participantes o a sus cuidadores que actualicen las encuestas en línea sobre problemas médicos y eventos médicos graves, así como que brinden información sobre las condiciones y los comportamientos que a menudo se asocian con PWS, como la hiperfagia.
Debido a que este es un estudio observacional, no se proporcionará ningún fármaco del estudio y no se requieren visitas a un médico o clínica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
700
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Walnut, California, Estados Unidos, 91789
- Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes con SPW que tengan al menos 5 años y vivan en los Estados Unidos, Canadá, Australia o Nueva Zelanda
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes deben cumplir con todos los siguientes criterios:
- Diagnóstico confirmado de SPW
- Al menos 5 años de edad
- Vivir en los Estados Unidos, Canadá, Australia o Nueva Zelanda
- Debe estar inscrito o dispuesto a inscribirse en el Registro mundial de PWS (https://pwsregistry.org)
Los participantes o su cuidador también deben cumplir con todos los siguientes criterios:
- Tener acceso a Internet para completar encuestas en línea al menos cada 6 meses
- Acepto recibir recordatorios para completar encuestas en línea
- Permita que el personal haga preguntas sobre las respuestas de la encuesta si se necesita más información e ingrese datos en las encuestas.
Criterio de exclusión:
Se excluirán los participantes o sus cuidadores que cumplan con alguno de los siguientes criterios:
- No es capaz de leer y entender inglés.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la incidencia de eventos médicos graves
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Los eventos médicos graves son aquellos que provocan la muerte, ponen en peligro la vida, requieren hospitalización o una visita a la sala de emergencias, o son médicamente significativos.
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Hasta 4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la incidencia de eventos trombóticos no graves
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Los eventos trombóticos incluyen coágulos de sangre en un vaso sanguíneo, como una arteria o una vena
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Hasta 4 años
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Analice las concentraciones de dímero D en un subconjunto de participantes que aceptan proporcionar una muestra de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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El dímero D es una proteína en la sangre que está presente cuando se está formando o se ha formado un coágulo de sangre.
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Hasta 4 años
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Evaluar el uso de medicamentos recetados asociado con eventos médicos graves y eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evaluar el cambio de peso.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evaluar el cambio de altura.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evaluar el cambio en el peso ajustado por altura
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evalúe la complejidad de los PWS mediante una encuesta en línea
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evaluar el patrón de conductas de hiperfagia mediante una encuesta en línea
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hiperfagia significa el hambre intensa y constante que a menudo ocurre en personas con SPW
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Hasta 4 años
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Evalúe el manejo de la hiperfagia mediante una encuesta en línea
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Evalúe los comportamientos relacionados con los alimentos mediante una encuesta en línea
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Analizar la información médica para evaluar la historia natural del SPW
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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La información médica será desde el nacimiento hasta antes de inscribirse en el estudio.
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Hasta 4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de septiembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
24 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
29 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Exceso de peso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Otros números de identificación del estudio
- PATH-PWS-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
FPWR permite el uso del registro por solicitud y divulga datos no identificados al público.
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso a los datos estará regido por la junta asesora del Registro Global PWS.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .